젬백스 “동물모델서 GV1001 치료제 가능성 확인...ALS 치료 가능성에 대한 과학적 근거 제시”

유럽 최대 규모 루게릭병 학회서 전임상 결과 발표

젬백스앤카엘이 유럽 최대 규모의 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 학회에서 GV1001의 전임상 결과를 발표했다.

9일 젬백스에 따르면 GV1001의 ALS 전임상시험 결과가 ‘유럽 루게릭병 치료 네트워크(European Network to Cure ALS, ENCALS) 2025’에서 공개됐다.

ALS는 난치성 신경퇴행성질환으로 아직 근본적인 치료법은 없다. ENCALS는 ALS의 근본적 치료법 개발을 목표로 유럽 전역의 연구자들이 모이는 권위 있는 국제 학회로, ALS 분야의 최신 연구 동향과 성과를 공유하는 자리다. 지난 3일부터 6일(현지시간)까지 이탈리아 토리노에서 개최됐다.

젬백스는 이번 학회에서 ALS 동물모델을 대상으로 GV1001을 투여한 결과 나타난 운동 수행 능력의 유의미한 향상과 생존율의 현저한 개선 효과에 대해 발표했다. 이에 대한 작용기전 분석 결과도 함께 공개했다.

이번 연구는 젬백스 김상재 고문을 포함한 사내 연구진과 ALS 분야에서 국제적으로 활발한 연구를 이어가고 있는 국내 유수의 연구 기관과의 공동 연구 결과로, 신경퇴행성질환 치료제 개발에 대한 산업계와 연구계의 과학적 전문성이 결합한 결과라는 점에서 주목된다.

젬백스는 ALS 전임상 연구에서 의미 있는 치료 가능성을 확인하면서 지난달 ‘GV1001의 ALS 예방∙치료’에 대한 특허 출원을 완료했다. 알츠하이머병, 진행성핵상마비(PSP)에 이어 ALS에 대한 지식재산권을 추가로 신청하며 신경퇴행성질환 분야에서의 적응증 확장 기반을 마련했다.

젬백스 관계자는 “이번 결과는 GV1001의 ALS 치료 가능성에 대한 과학적 근거를 제시하는 의미 있는 성과”라며 “GV1001이 신경퇴행성질환에서 알츠하이머병, PSP에 이어 ALS까지 적응증 확장이 가능하다는 점을 시사한다”고 말했다.

이어 “이번 학회를 통해 ALS 분야 세계적인 연구자들과 우리의 연구 성과를 적극적으로 공유하고, 앞으로 GV1001의 적응증을 ALS로 확대하기 위한 연구를 지속해 나갈 계획”이라고 덧붙였다.

한편 젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료하였으며, 해당 데이터를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비하고 있다. 또 다른 신경퇴행성질환인 알츠하이머병 치료제의 경우, 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이며, 연내 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상한다.