[BioS]GC녹십자-한미약품, '월1회' 파브리병 1/2상 “첫 환자 투여”

‘4주1회 투여’ 지속형 대체요법, 글로벌 1/2상 “본격 시작”

GC녹십자(GC Biopharma)와 한미약품(Hanmi Pharmaceutical)은 지난 14일 공동 개발중인 파브리병(Fabry disease) 차세대 지속형 효소대체요법 후보물질 ‘LA-GLA(코드명: GC1134A/HM15421)’의 임상1/2상에서 첫 환자투여를 완료했다고 15일 밝혔다.

이번 1/2상은 미국, 한국 등에서 진행하는 글로벌 임상이다. 이번 첫 환자투약은 국내에서 이뤄졌다. 두 회사는 지난달 21일 아르헨티나에서도 임상1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.

회사는 18세 이상의 성인을 대상으로 LA-GLA의 안전성, 효능 등을 평가하며, 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center)를 포함한 6개 기관, 양산부산대병원, 신촌세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 임상을 진행한다. 약물은 4주1회 피하투여(SC)한다.

홍그루 세브란스병원 교수는 “본 원에서 글로벌 임상의 첫 환자투여를 하게돼 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 말했다.

이문희 한미약품 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 차세대 지속형 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”며 “GC녹십자와 함께 임상개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “첫 환자투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작되어 기쁘다”며 “GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀축적질환 치료제 개발 경험이 있는 만큼 파브리병 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

LA-GLA는 2주1회 병원에서 정맥주사(IV)하는 기존의 1세대 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)과 비교해 월1회 피하주사로 투여해 편의성을 개선할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다. 또한 1세대 치료제는 심장, 신장, 중추 및 말초신경계를 포함한 주요 장기의 병증진행을 완전히 억제하지 못하는 한계가 있으며, LA-GLA는 비임상에서 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 등의 효능을 확인했다.

LA-GLA는 이같은 비임상 결과를 바탕으로 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA), 올해 1월에는 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(lysosomal storage disease, LSD)의 일종이다. 세포내 소기관인 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제A(alpha-galactosidase A, GLA)가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.