[BioS]이엔셀, ‘MSC세포’ 희귀 신경질환 “FDA ODD 지정”

‘EN001’, 샤르코-마리-투스병 대상, 국내 1b상 진행중

이엔셀(ENCell)은 28일 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질인 ‘EN001’이 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 밝혔다.

샤르코-마리-투스병(CMT)은 손발 변형, 근육위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환이지만 현재까지 승인된 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 것으로 알려져 있다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽줄기세포(mesenchymal stem cell, MSC) 치료제 후보물질이다. EN001은 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경수초를 재생시키는 컨셉이다.

이엔셀은 지난해 12월 EN001로 진행중인 국내 CMT 임상1b상에서 고용량군 환자에 대한 투여를 시작한 바 있다. 회사는 연내 임상1b상을 마무리할 계획이다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀이 심도있게 개발해 온 EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 더욱 탄력을 받게 됐다”며 “현재 진행중인 임상1b상도 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.