이엔셀, ‘EN001’ 미국 FDA 희귀의약품 지정

수정 2025-03-03 08:53

입력 2025-02-28 10:15

유혜은 기자

기자 이름을 클릭하면
더 자세한 정보를
확인할 수 있어요!

북마크 되었습니다.
마이페이지에서 확인하세요.

가장작게
작게
기본
크게
가장크게

샤르코마리투스병 환자 대상…임상 1b상 연내 마무리

이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘EN001’이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품에 지정됐다고 28일 밝혔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. CMT 1A형 환자를 대상 저용량군 임상에서 안전성을 확인했으며, 연내 임상 1b상을 마무리할 계획이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심하면 시각과 청력 상실로 이어지는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 아직 승인된 치료제가 없다.

이엔셀(주) (456070)

대표이사: 장종욱

이사구성: 이사 3명 / 사외이사 1명

최근공시

[2026.01.08] 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b상 임상시험의 임상1b상 Topline 결과 발표)

[2025.12.23] [기재정정]단일판매ㆍ공급계약체결

유혜은 기자의 주요 뉴스

좋아요0
화나요0
슬퍼요0
추가취재 원해요0

주요 뉴스

서울 시내버스 오늘부터 무기한 파업…자치구별 무료셔틀버스는?

서울 시내버스가 13일 첫차부터 전면 멈췄다. 임금 및 단체협약(임단협) 협상이 끝내 결렬되면서 서울 시내버스 노동조합은 이날 오전 4시를 기해 무기한 총파업에 돌입했다. 출근길을 직격한 파업에 서울시는 곧바로 비상수송대책을 가동하며 ‘버스 없는 하루’에 대비했다. 통상임금 평행선…10시간 넘긴 협상도 결렬 전국자동차노동조합연맹 서
불장 속 기관의 역발상…반도체 투톱 팔고 '다음 국면'으로 [코스피 사상 최고치, 엇갈린 투심③]

새해 들어 코스피가 인공지능(AI) 랠리를 축으로 거침없는 상승세를 이어가고 있다. 삼성전자와 SK하이닉스가 연일 신고가를 경신하며 코스피 4600시대를 열었지만, 시장의 '큰손' 기관투자자들은 오히려 반도체 투톱을 던지며 역발상 행보를 보이고 있다. 13일 한국거래소에 따르면 이달 초(1월 2일~9일) 기관투자자가 코스피 시장에서 가장 많
무너진 ‘가족 표준’…대한민국 중심가구가 달라진다 [나혼산 1000만 시대]

②달라지는 표준가구 기준 1인 세대 1000만 세대 돌파 남성 미혼, 여성 사별 '탈가족' 대한민국의 ‘가족 표준’이 무너졌다. 가팔라진 저출산·고령화에 ‘부모와 두 자녀’로 대표되는 4인 세대가 줄고 그 빈자리를 1인 가구가 채우고 있다. 1000만 명을 넘어선 1인 가구는 이제 대한민국의 주된 세대형태로 자리잡았다. 정책 방향도 가족에서 개인
단독 숏폼에 쇼핑 접목…카카오, 숏폼판 '쿠팡 파트너스' 만든다 [15초의 마력, 숏폼 경제학]

카카오 '톡링크픽' 서비스 상표 출원 링크 공유로 판매 수익 발생 땐 보상 카카오가 ‘성장 정체’라는 파고를 넘기 위해 ‘숏폼 커머스’라는 정면 돌파 카드를 꺼냈다. 이는 숏폼 콘텐츠와 커머스를 결합한 새로운 형태의 보상형 수익 모델이다. 카톡(Talk) 안에서 링크(Link)를 통해 상품을 선택(Pick)하면 수익 창출로 이어지는 이른바 ‘카카오
‘올림픽 3대장’ 신고가 행진…재건축 속도감·잠실 개발 기대감에 들썩

서울 잠실권 대표 재건축 단지인 올림픽선수기자촌(방이동)과 올림픽훼밀리타운(문정동), 아시아선수촌(잠실동) 등 이른바 ‘올림픽 3대장’이 들썩이고 있다. 잇따라 신고가를 기록한 것은 물론이고 최근 1년 새 최대 10억 원 넘게 가격이 뛴 사례도 나왔다. 재건축이 속도를 내고 있는 데다 잠실권 개발 기대감이 맞물린 영향으로 풀이된다. 12
넷플릭스 '흑백요리사2', 오늘(13일) 최종화 13화 공개 시간은?

※이 기사는 대량의 스포일러를 담고 있습니다. (스포주의) 넷플릭스 예능 ‘흑백요리사: 요리 계급 전쟁 시즌2’ 최종회가 13일 공개된다. 넷플릭스는 오리지널 콘텐츠를 태평양표준시(PST) 기준 자정에 전 세계 동시 공개하는 방식을 적용하고 있어 최종화인 13화는 한국 시간으로 13일 오후 5시부터 시청할 수 있다. 공개 직후 화면에 노출되지
[AI 코인패밀리 만평] 싸니까 청춘이다
[날씨 LIVE] 새벽까지 곳곳 비·눈…출근길 '블랙아이스'·강풍 주의

전국 흐리다 아침부터 차차 맑아져…낮 최고 -6~8도 강한 바람에 해상 물결 높아…건조특보 지역 화재 유의 화요일인 13일 새벽까지 수도권과 강원 내륙·산지 등 곳곳에 비 또는 눈이 내리다 그치겠다. 눈·비가 그친 후 기온이 떨어지며 도로 살얼음(블랙아이스)이 나타나는 곳이 많아 출근길 교통안전에 각별한 주의가 요구된다. 기상청에 따르면