[BioS]GC녹십자, 산필리포증후군 약물 1상 “美 첫 환자투여”

국내 노벨파마와 공동개발, 뇌실내 직접투여(ICV) 효소대체요법..2년간 안전성 등 평가

GC녹십자(GC Biopharma)는 지난 21일(현지시간) 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 임상1상에서 미국내 첫 환자투여에 성공했다고 25일 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상1상 임상시험계획(IND) 승인을 받고 다국가 임상을 진행중이다. 이번 임상1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정한다.

이번 임상1상은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관, 한국 삼성서울병원, 아주대병원, 일본 1개 기관에서 실시한다. 스크리닝을 통해 임상시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여받는다(intracerebroventricular injection, ICV).

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염(heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발한 효소대체요법(ERT)이며, 치료제를 뇌실 안에 직접투여해 치료효과를 높이는 방식이다. 이 투여방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.

GC녹십자는 비임상을 통해 뇌실내 직접투여로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접투여(intrathecal, IT) 대비 최대 47배 높은 약물전달 효과를 확인했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.