[BioS]GC녹십자, ‘헌터라제’ 장기임상 결과 “희귀질환학회 발표”

[SSIEM 2024]작년 11월 국내 정식승인 ‘헌터증후군 대체요법’, 3상서 ‘장기 효능·안전성’ 확인,

GC녹십자(GC Biopharma)는 9일 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2024'에 참가해 시판중인 헌터증후군 효소대체요법인 ‘헌터라제(Hunterase)’의 임상3상 장기연장 결과를 포스터로 발표했다고 밝혔다.

SSIEM Annual Symposium은 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄으로, 올해는 지난 3일부터 6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행됐다.

헌터라제는 GC녹십자가 세계 두번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. 제2형 뮤코다당증으로도 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. GC녹십자는 헌터라제 임상3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월 국내 식약처로부터 조건부허가를 정식허가로 전환하는 변경허가 승인을 받았다.

이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상3상에 참여했던 환자의 2년 장기연장시험 결과다. 헌터라제를 2년동안 주1회 정맥투여한 환자군과 기존의 대체요법 치료제인 ‘이두설파제’를 1년간 투여후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행검사(6-minute walk test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.

발표에 따르면 2년동안 지속적으로 헌터라제를 투여 받은 환자군과 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 6분보행 검사 및 urine GAG의 기준선 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다. 특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가하는 것으로 나타났다.

안전성 평가결과 부작용에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 발생하지 않았으며, 헌터라제를 장기투여했을 때의 안전성과 유효성을 확인했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 연구결과를 통해 헌터라제 장기투여시 지속적인 유효성 및 안전성을 확인했고, 2형 점액다당류증(mucopolysaccharidosis type II, MPSII) 환자에 대한 효소대체요법으로서 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다”고 말했다.