헬릭스미스, 유전자치료제 신약개발과제 선정…2년간 총 12억 받는다

▲진 테라피(Gene Theraphy)’ 8월호 표지를 장식한 헬릭스미스와 노스웨스턴대의 루게릭병(ALS) 공동연구 결과. (사진제공=헬릭스미)

헬릭스미스는 유전자치료제 'NM301'이 국가신약개발재단(KDDF)의 ‘2023년도 제3차 국가신약개발사업 과제’에 선정됐다고 7일 밝혔다. 이번 과제로 회사는 2년간 총 12억 원의 연구개발비를 지원받는다.

NM301은 간세포유전인자(HGF)를 발현하도록 만든 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제다. 헬릭스미스가 치료 효과를 높이고, AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계한 자체 개발 제품이다.

헬릭스미스는 NM301을 일차적으로는 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증) 치료제로 개발하고자 노스웨스턴대학교 연구진과 공동연구를 해왔다. 이를 통해 동물모델에서 루게릭병(ALS) 치료의 가능성을 보여 ‘네이처(Nature)’의 자매지 ‘진 테라피(Gene Therapy)’에 관련 논문을 발표했다. 해당 논문의 결과가 ‘진 테라피’ 2023년 8월호의 표지로도 선정되는 등 학계에서 주목받았다.

헬릭스미스 연구진은 국책과제 수행을 위해 연구개발센터, 분석센터, 동물실험센터, 공정개발센터 등 자체 R&D 인프라와 다년간의 루게릭병(ALS) 연구 노하우, 해외 전문가 그룹과의 네트워크를 활용하여 루게릭병(ALS)에 대한 효능 평가, 유효 용량 설정, 기전 연구, 분석법 개발 및 임상 준비를 위한 동물 연구, 공정 개발 등 각 단계별 과제 목표를 달성할 계획이다.

유승신 헬릭스미스 CTO는 “NM301은 그간 연구에서 루게릭병 질환의 주요 조직병리학적 특징을 모두 개선할 수 있음을 관찰했다. 이번 과제 수주로 루게릭병 치료제 개발이 탄력받게 된 만큼 임상개발에 집중할 예정”이라고 밝혔다.