HLB 美계열사 베리스모, 차세대 CAR-T 임상 1상 FDA 승인

HLB는 미국 계열사 베리스모 테라퓨틱스(이하 베리스모)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CAR-T 치료제 개발을 위한 1상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 21일 밝혔다.

베리스모는 1상 임상을 통해 메소테린이 과발현된 난소암과 중피종, 담관암 등 3개 적응증을 대상으로 KIR-CAR 플랫폼 기술로 만든 최초의 치료제인 SynKIR-110의 안전성, 내성, 예비 효능을 평가한다. 환자 등록은 내년 1분기 펜실베니아 대학병원에서 시작한다는 계획이다.

베리스모가 개발한 KIR-CAR 플랫폼은 기존 CAR-T 치료제의 한계를 뛰어 넘은 기술이다. NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T세포에 발현시켜 혈액암 뿐만 아니라 각종 고형암에도 효과를 발휘하는 것이 특징이다.

실제로 회사 측에 따르면 세계 최초 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’ 개발팀이 전임상을 진행한 결과 마우스 모델에서 암세포가 사라지는 등 고형암에 대한 약효가 확인됐다.

암, 에이즈, 간염 등 만성질환의 항원에 장기간 노출된 T세포는 원래 기능을 상실하는데 이를 ‘T세포 탈진(T cell exhaustion)’이라고 한다. 이렇게 탈진한 T세포는 바이러스와 같은 표적이 제거돼도 원상태로 회복되지 않아 면역치료 효과가 크게 떨어지게 된다. KIR-CAR 플랫폼은 T세포가 불필요한 상황에서 활성화되지 않게 함으로써 면역효과를 높여준다.

브라이언 킴 베리스모 CEO는 “KIR-CAR 플랫폼은 T세포가 종양에 결합하지 않을 때는 쉴 수 있도록 일종의 온·오프 스위치를 제공해 T세포 탈진을 줄이는 한편 세포표면 안정성을 높여 고형암의 미세환경에서 면역세포의 성능을 향상시킨다”며 “KIR-CAR 플랫폼은 장기적으로 미충족 수요가 높은 분야의 환자들에게 더 나은 결과를 가져다 줄 수 있을 것”이라고 말했다.