카이노스메드, 다계통위축증 치료제 국내 임상2상 시작

분당차병원에서 진행…‘KM-819’, FAF1 단백질 기능 타깃

카이노스메드는 19일 파킨슨병 치료제(KM-819)의 미국 임상2상에 이어 다계통위축증(MSA) 치료제 개발을 위한 국내 임상2상에 본격 착수한다고 밝혔다.

이번 임상은 파킨슨병과 유사한 질환인 다계통위축증에 대한 국내 임상2상으로, 분당차병원에서 진행된다.

현재 카이노스메드가 개발하고 있는 ‘KM-819’는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1) 단백질 기능을 타깃으로 하는 새로운 메커니즘의 혁신신약이다. 회사 측에 따르면 ‘KM-819’는 FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해한다.

또한 ‘KM-819’는 파킨슨병과 다계통위축증 치료제로 개발 중이며, 미국에서 파킨슨병으로 임상2상을 진행 중에 있다. 다계통위축증은 국내에서 진행되며, 지난해 식품의약품안전처로부터 임상2상 임상시험계획(IND)을 승인받아 환자 모집 등 본격 임상을 준비해 왔다.

다계통위축증은 일부 뇌세포의 사멸로 운동기능을 상실하게 되는 질병이다. 10만 명 중 3~4명에게 발생하는 것으로 알려진 희귀한 질환이다. 증상은 파킨슨병과 유사하나 그 외 자율신경기능 장애로 인한 기립성 균형감각상실 등이 나타나며, 진행속도가 빨라 발병 후 생존기간이 6~10년에 불과하다.

이재문 카이노스메드 사장은 “다계통위축증은 희귀질병으로 병증 진행이 빠르고 약물의 효과를 얻을 수 없어 치료방법이 전무했다. 국내 임상2상을 통해 KM-819의 유효성이 입증되면 곧바로 희귀의약품 지정 신청을 추진하여 환자들에게 도움이 되게 할 것”이라고 말했다.