메드팩토, ‘백토서팁’ 단독요법 美 FDA 임상승인계획 신청

만 14세 이상 청소년·성인 골육종 환자 대상 1/2상 임상

바이오마커(생체표지자) 기반 신약 개발기업 메드팩토는 지난 8일(현지시간)자로 미국 식품의약국(fDA)에 재발 난치성 혹은 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 신청했다고 11일 밝혔다.

이번 임상은 골육종 환자를 대상하는 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다. 메드팩토에 따르면 케이스웨스턴 리저브대학교 UH 무지개어린이병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 등에서 진행된다.

회사 측은 임상을 통해 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 48명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변 연골 등 유골조직에서 발생하는 악성종양이다. 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망에 이르는 것으로 알려져 있다.

골육종 치료는 현재 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용된다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하고, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.

이에 반해 메드팩토에 따르면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선킨 것으로 나타났다. 또한 골육종 암세포의 폐전이를 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

회사 관계자는 “골육종은 면역항암제가 효과가 없는 반면 백토서팁 단독요법에서 효과가 확인돼 임상을 진행하는 것이다. 중간 분석 결과에 따라 허가 목적 임상으로 디자인 변경에 나설 예정”이라며 “임상 진행에 있어서 미국의 임상지원비영리재단 지원도 신청할 계획”이라고 말했다.