한미약품 “급성골수성백혈병 혁신신약, 완전관해 사례 확인”

▲한미약품 본사 (사진제공=한미약품)

한미약품은 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발 중인 ‘HM43239’를 투여해 의미 있는 결과를 도출한 환자 임상 사례를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 학회에서 한미약품은 MD 앤더슨 암센터의 나발 데이버 박사와 함께 진행한 미국과 한국에서의 임상 1/2상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정해 발표했다. HM43239는 AML을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제한다.

첫 번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙과 아자시티딘을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다. 이 환자에게 HM43239를 투여한 후 1주기(1개월) 후에 완전관해가 확인됐으며, 약 2주기(2개월) 후에 자가조혈모세포이식이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다.

두번째 환자는 공고요법과 구제요법에도 불응성을 보인 FLT3 와일드 타입(Wild Type)의 60세 남성 환자인데, HM43239 투여 후 완전관해(CRp, 혈소판 감소증은 지속)를 확인했으며, 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.

한미약품은 양쪽 사례에서 골수아세포(BM Blast)의 1% 이하 감소와 동시에, 관해 기준에 부합하는 호중구 1000 이상, 혈소판 십만 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했다. 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.

HM43239는 미국 식품의약국(FDA)로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품에, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품에 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.