강스템바이오텍, ‘퓨어스템-에이디주’ 동결제형 임상 3상 신청

▲강스템바이오텍 연구소 모습 (사진제공=강스템바이오텍)

강스템바이오텍은 개발 중인 동종 제대혈 줄기세포 아토피피부염 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 동결제형 3상 임상시험을 식품의약품안전처에 신청했다고 29일 밝혔다.

이번 임상 신청은 지난해 10월 퓨어스템-에이디주의 3상 임상시험 톱라인 결과 발표 이후 1년만이다.

강스템바이오텍은 올해 2월 추가 분석을 통해 약물 상호작용에 의한 효과 저하 방지 및 투여 시까지 세포 활성을 유지할 수 있는 동결보관기술을 적용해 3상 임상시험을 다시 추진하겠다고 밝힌 바 있다.

이번 임상시험에서는 개선된 제조공정 및 최신 동결보관기술에 의한 퓨어스템-에이디주를 임상시험용의약품으로 사용해 가장 건강한 상태의 세포가 투여된다. 또한 임상시험의 신뢰성을 확보하고 성공 가능성을 높이기 위해 아토피피부염 임상설계 역량이 뛰어난 다국적 CRO와 함께 프로토콜 개발에 임했으며, 국내 아토피피부염 전문의로 자문위원단을 구성해 완성도를 높였다.

주 평가기간인 12주 평가 이후, 이중맹검을 유지한 상태에서 위약 투여를 받은 환자들도 시험약을 투여 받을 수 있다. 단회투여 임상시험에서 나타날 수 있는 빈번한 구제약 사용으로 인한 조기탈락을 최소화 할 수 있도록 한 것이다.

강스템바이오텍은 독립적인 평가위원회(IDMC)를 구성하여 이중맹검 유지 상황에서 대상자 관찰이 50% 완료된 시점에 중간분석을 수행, 해당 위원회에서 임상시험 진행 여부를 결정한다. 또한, 병용금지약물 및 구제약물에 대해 통제를 강화해 임상결과에 대한 교란요인을 제어할 방침이다.

임상시험이 승인되면 국내 약 15개 대형병원을 선정하고, 총 312명(시험군 208명, 위약군 104명)의 환자를 모집할 예정이다. 1회 주사투여하며, 주 평가기간 12주를 포함해 총 24주동안 관찰기간이 이어진다. 내년 7월 첫 환자 투여를 계획하고 있으며, 2023년 8월 임상 종료, 2024년 말 제품 허가를 목표로 한다.

배요한 임상개발본부장은 "해외에서도 첫 3상 임상시험에서 만족스런 결과를 얻지 못했지만, 보완을 통해 3상 임상시험을 다시 진행해 허가 받은 사례가 종종 있다”면서 “성공적인 결과를 얻기 위해 지난 1년 동안 모든 임직원이 임상시험 준비에 매진해왔고, 이번 임상시험에서는 반드시 퓨어스템-에이디주의 유효성을 증명해 보이도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.