카이노스메드 KM-819, 희귀질환 MSA 동물모델서 생존율 높여

‘뇌 질환 치료제(CNS Drug)’ 개발업체 카이노스메드는 10일 파킨슨병 치료제(KM-819)의 추가 적응증으로 개발되고 있는 다계통위축증(MSA)의 동물 모델에서 생존율이 현저히 개선되는 효능이 확인됐다고 밝혔다.

이번 연구는 미국 캘리포니아 샌디에고 주립대학(UCSD)의 신경과학과와의 공동연구로 진행됐다.

다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동기능 이상 질환이며 중추신경계 질환이다. 진전이 빠르고 파킨슨병 치료제가 실제 거의 듣지 않는 불치병으로, 수명은 5~7년 정도에 불과하다. 환자수는 파킨슨병 환자의 5~10%로 희귀 질환이다.

이 병은 파킨슨병과 유사하게 알파시누클라인(alpha-synuclein)이라는 단백질의 축적에 의해 생긴다. 차이는 이 단백질이 뇌의 신경세포가 아닌 신경세포를 보호하고 지지해 주는 신경아교세포에 생긴다는 점이다.

캘리포니아 대학에서는 이 질환의 동물모델을 보유하고 있으며 카이노스메드와 공동연구로 지난 1년여간 KM-819의 효능을 연구했다. 이 연구에서 KM-819는 알파시누클라인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능 개선 효과와 함께 수명을 연장시키는 효과가 있음이 발견됐다. KM-819를 투여한 쥐들의 생존율이 투여하지 않은 쥐들의 생존율보다 현저히 높았다.

카이노스메드는 다계통위축증의 임상2상을 먼저 국내에서 시행할 계획이다. 이미 아산병원의 이종식 교수와 임상진행을 의논하고 있다. 이 질환은 진전이 빨라서 약물의 효과 역시 빠르게 알 수 있을 것으로 보이며 희귀질환이어서 임상 2상 후 조건부 출시도 가능할 것으로 보고 있다. 또 결과는 파킨슨병 치료제 개발에도 성공 예측의 기반으로 작용될 전망이다.

회사 관계자는 “KM-819는 카이노스메드의 파킨슨병 치료제 후보물질로서 세포보호 효능 외에 알파시누클라인의 축적을 감소시키는 효능이 있는 약물”이라며 “이번 연구로 KM-819로 인한 알파시누클라인의 축적 감소가 이 단백질에 관련된 다른 질환에도 효과를 보일 것으로 기대된다”고 말했다.