크리스탈, 분자표적항암제 CG-745 미국 FDA 희귀의약품 지정 “기술이전 추진”

혁신 신약개발기업 크리스탈지노믹스는 분자표적항암제 ‘CG-745’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암 희귀의약품 지정(ODD : Orphan Drug Designation)을 승인받았다고 28일 밝혔다.

췌장암은 초기에 별다른 증상이 없어 암이 진행되거나 전이된 상태에서 발견되는 질병이다. 5년 생존율이 5% 이하로 예후가 가장 좋지 않은 암 중 하나로 알려졌다. 완치를 위한 암 조기발견 수술 또한 환자의 20~25% 정도만 가능하다.

크리스탈 관계자는 “췌장암의 경우, 수술이 불가능한 환자의 평균 생존 기간이 4~6개월 정도인 대표적인 난치 암”이라며 “시판 중인 항암제의 반응률도 낮을 뿐만 아니라 목표 생존연장 기간이 2.5개월밖에 되지 않을 정도로 치료제 개발이 절실한 질환”이라고 말했다.

이어 “CG-745는 췌장암 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자의 치료에서 젬시타빈 및 옐로티닙과 병용투여로 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 2상 시험을 세브란스병원에서 진행 중”이라며 “전 세계에서 개발 중인 HDAC 저해제 중 약효와 안전성 측면에서 가장 우수한(Best-in-class) 신약 후보”라고 강조했다.

CG-745는 후성유전학 단백질 ‘HDAC’ (Histone Deacetylase)의 기능을 저해해 암세포의 명령체계를 약화하거나 궤멸시키는 분자표적 항암제이다. 현재는 한국 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정을 받은 바 있다.

조중명 크리스탈 대표이사는 “미국 FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도”라며 “희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다”고 설명했다.

그러면서 “개발단계에서 희귀의약품으로 지정되기 위해서는 해당 치료제의 의료적 중요성, 안전성 및 제품 가능성까지 크게 평가받아야 한다”며 “아울러 현재 진행 중인 췌장암 임상 2상 시험의 마무리 후 2020년 초에 우수한 결과를 공개할 수 있게 될 것을 기대하고 있으며, 임상시험 종료 후 국내시판과 기술이전을 추진할 것”이라고 덧붙였다.