네이처셀, 자가 성체줄기세포 기술로 PNH 치료 희귀의약품 개발 착수

입력 2016-09-27 10:54 수정 2016-09-28 10:03

네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 자가 지방줄기세포의 독보적 배양 기술을 바탕으로 PNH에 대한 줄기세포 치료제 개발에 착수한다고 27일 밝혔다.

연구원은 개발에 성공할 경우 이 질환에 대한 기존 치료제인 솔리리스 약값의 25%정도로 공급할 수 있어 획기적인 치료비 절감과 전 세계의 국가 예산이 절감될 것으로 예상하고 있다.

솔라리스는 2007년에 미국 FDA에서 허가 받은 PNH(발작 야간혈색뇨증)라는 희귀병 치료제이다. 환자 1명 당 1년 동안 약값이 4억 원 정도여서 우리나라의 경우 국가 예산을 300억 원 지원 함에도 전체 환자의 일부인 수 십 명의 환자만 혜택을 보고 있다. 전 세계 매출은 30억 달러를 넘는다.

연구원은 이미 유사 동물모델에서 안전성과 유효성 실험을 거쳐 가능성을 확인했고 다음 달 중으로 네이처셀을 개발 스폰서로 해 미국 FDA에 개발단계 희귀의약품 지정 신청을 한다는 계획이다.

연구원의 독보적 줄기세포 배양기술로 면역조절, 조혈 보조작용, 항염증 작용을 극대화해 치료 효과를 높힐 수 있다.

국내는 미국에서 지정 후 신청하고 1차 상업 임상 시험은 미국과 한국에서 내년 상반기에 동시 진행하여 2018년 말까지 완료한다. 월 2회 정맥 내 반복 투여 방법으로 투여한다.

PNH질환의 경우 기존 치료제의 약값이 너무 비싸 질병이 악화되는 것을 수수방관할 수 밖에 없는 대다수의 환자들에게는 허가 전 임상 단계에서 무상 또는 실비 수준으로 공급한다는 계획이다. 미국 FDA의 expanded access 규정(한국의 동정적 사용 규정)에 따라 가능할 것으로 전망된다.

네이처셀 대표를 겸임하고 있는 라정찬 박사는 “새로운 줄기세포 배양기술로 희귀병인 PNH 치료의 새 길을 개척하는데 정부와 함께 협력해 조속히 성과를 도출하겠다”고 밝혔다.

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