퇴행성희귀질환 - 이투데이

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[제약·바이오 주간동향] 한미사이언스, 임종훈·송영숙 공동 대표 체제 가동 外

삼성바이오에피스, ‘에피스클리’ 반값에 국내 출시 삼성바이오에피스는 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’(성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 1일 밝혔다. 에피스클리는 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러로, 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억 원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 이런 의료 현장의 미충족 수요 해소를...

2024-04-06 05:00
브릿지바이오테라퓨틱스, 폐암 신약 심장 질환 적응증 가능성 확인

이정규 브릿지바이오테라퓨틱스대표는 “마땅한 치료제가 없어 신약 개발 수요가 절실한 대동맥판막 협착증에 대한 의미 있는 비임상 연구결과를 확보하게 되어 뜻깊게 생각한다”며 “희귀질환으로 분류되며 고령화에 따라 유병인구가 지속해서 늘어나는 질환인 만큼, 국내외 연구진과의 협력을 기반으로 적절한 시기에 임상 개발 및 사업화로 이어질 수 있도록...

2024-04-01 10:45
젬백스, 진행성핵상마비 2상 임상 환자모집 완료

이 외에 파킨슨병과 같이 보행장애, 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상이 동반되지만, 파킨슨병에 비해 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경퇴행성질환이다. 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았으나, 타우 단백질 손상으로 인한 신경염증과 신경세포 사멸이 일어나는 등 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사하다. 젬백스는 타우 병증...

2024-03-28 15:05
곽병주 지엔티파마 대표 “26년, 신약개발 한길” [1세대 바이오기업 생존법]

2019년 식약처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀의약품에 지정됐고, 2020년 희귀질환 신약개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원도 받았다. 곽 대표는 “뇌졸중이나 심정지 후 발생하는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 세계 최초의 다중표적 뇌신경세포 보호 약물”이라며 “세계적으로 심정지...

2024-03-14 05:00
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 GV1001 식약처 희귀의약품 지정

PSP, 알츠하이머병 등 신경퇴행성질환에서 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다. 젬백스는 PSP 전임상시험에서 대조군 대비 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다. 젬백스 관계자는 “이번 희귀의약품 지정은 ‘세계 최초 치료제 개발’이라는 도전에 큰...

2024-02-23 13:53
“능력자 모십니다”…성장 찾는 바이오기업, 새해 ‘맨파워’ 확보

지난달 미국 식품의약국(FDA)에 진행성핵상마비(PSP) 임상 2상도 신청, 신경퇴행성질환 분야 치료제로서 영역을 넓혔다. 이 총괄사장은 이 과정에서 상업화 전략을 구체화하고 국내외 투자 유치에 적극적으로 나설 계획이다. 이 총괄사장은 “GV1001 연구의 결실을 준비해야 하는 중요한 때에 경영 일선에서 중책을 맡게 된 만큼 원활한 개발 및 상업화와 적극적인...

2024-01-04 05:00
[과학세상] 乳업체가 특수분유 만드는 까닭

척수근육위축증이라는 희귀 질환도 있다. 이 질환은 태아기에 시작하여 진행하는 운동 신경세포의 퇴행성 질환이다. 심하게 전신의 근육 긴장도가 떨어지면서 연하 곤란, 호흡근 저하 등으로 사망에 이르는 무서운 질환이다. 이 질환은 특별한 치료제가 없는 것으로 알려져 있었다. 그렇지만, 2015년에 졸겐스마(Zolgensma)라는 유전자 치료제가 FDA승인이 되었고...

2023-12-19 05:00
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ FDA 임상 2상 IND 신청

젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다. 젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제 GV1001'의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다.

2023-12-18 13:43
젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ 미국 임상 2상 신청

회사 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데, 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”라고 말했다. 시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제...

2023-12-18 13:30
바이오오케스트라, ‘중소벤처기업부 장관 표창’ 수상

중추신경계(CNS) 및 퇴행성 희귀질환 나노 핵산 의약품(RNA drug) 개발 기업 바이오오케스트라는 ‘2023 지역혁신대전’ 기념식에서 중소벤처기업부 장관 표창을 받았다고 7일 밝혔다. 지역혁신대전은 중소벤처기업부가 주최하고 중소기업기술정보진흥원이 주관한 행사다. 이영 중소벤처기업부 장관, 이정현 지방시대 부위원장 및 17개 시·도 부단체장, 기업인...

2023-11-07 16:16
삼성제약 "GV1001 췌장암 임상 3상 분석 논문 SCIE 급 국제 학술지 게재"

이 관계자는 또 "최근 알츠하이머병에서 작용기전이 규명되는 등 시장성이 큰 신경퇴행성 질환에서도 GV1001의 신약 성공 가능성이 어느 때보다 높아지고 있다"며 "여러 병증에 사용할 수 있는 약물이기 때문에 환자수와 시장성을 정교하게 따져서 GV1001의 가치를 극대화할 수 있는 방안을 찾겠다"고 강조했다. GV1001은...

2023-11-01 08:41
젬백스 "진행성핵상마비 2상 임상 연장 IND 승인"

이번 임상시험과 별개로 현재 진행 중인 임상시험에서 유효성과 안전성 데이터를 얻게 되면, 희귀의약품 조건부 시판 허가 신청을 검토할 방침이다. 젬백스 관계자는 “국내외에서 알츠하이머병, PSP 등 미충족 의학적 수요가 높은 신경퇴행성분야 약물 개발에 집중하고 있다”며 “진행 중인 여러 임상시험의 파이프라인 전략에 따라 GV1001의 시장 진입이...

2023-09-19 08:49
메디사피엔스 “신생아 희귀질환 인류가 꼭 해결해야” [바이오 줌인]

강 대표는 “희귀질환 하나하나를 보면 시장이 작을 것으로 생각하지만, 모두 모아보면 전체 인구의 6~8%를 차지할 정도 된다”라며 “또 암이나 대사질환, 퇴행성질환 등을 포함한 노화 질환 관련 시장을 이미 포화 상태에 이른 것으로 판단했다. 스타트업으로서 블루오션으로 남아있는 희귀유전질환에 도전하게 됐다”고 말했다. 이어 그는 “희귀질환의 경우...

2023-08-28 13:00
젬백스 GV1001, PSP 전임상 결과 국제학회 발표

인정했다”며 “현재 진행 중인 PSP 2상 임상시험에 더욱 박차를 가하겠다”고 소감을 밝혔다. 젬백스는 국내 최초로 희귀질환인 PSP 정복에 도전하고 있다 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯하여 5개 기관에서 PSP 2상 임상시험을 진행하고 있다. 내년에는 FDA, EMA에 2상 임상시험을 신청하는 등 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다.

2023-08-23 08:58
젬백스, 진행성핵상마비 2상 임상 연장 IND 신청

계획됐다”며 “임상 데이터를 충분히 확보해 후속 임상시험에서 더욱 속도를 낼 것”이라고 밝혔다. 젬백스는 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에 대한 연구를 이어가고 있다. 알츠하이머병의 경우 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마쳤으며, 글로벌 2상 임상시험은 미국 및 유럽 7개국에서 순항 중이다. PSP도 글로벌 2상 임상시험을 계획하고 있다.

2023-07-12 08:56
“8兆 시장 잡아라”…K바이오, 안구건조증 치료제 개발 가속

RGN-259는 퇴행성 각막 희귀질환인 신경영양성각막염 치료제로도 개발되고 있다. 개발 난이도 높아…한올, 두 번째 고배 일반적인 의약품의 임상 3상 성공 확률은 약 60%이지만, 안구건조증 치료제의 성공 확률은 20.0%에 불과한 것으로 알려져 있다. 새로운 치료제가 되기 위해서는 환자가 느끼는 주관적 증상(Symptom)과 의사가 판단하는 객관적 징후(Sign)...

2023-05-24 12:00
지엔티파마 ‘크리스데살라진’, 한국·유럽 루게릭병 희귀의약품 지정

신약 개발 기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’이 미국에 이어 식품의약품안전처와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 루게릭병 치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 크리스데살라진은 지엔티파마가 과학기술정보통신부의 ‘21세기 뇌프론티어 연구개발사업’의 지원을 받아 치매, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환...

2023-02-27 09:11
HLB테라퓨틱스, SCI급 학술지에 신경영양성 각막염 치료제 3상 결과 발표

NK는 안과 분야 희귀질환으로 각막 감각의 감소나 소실을 발생시키는 퇴행성 각막 질환이다. 각막 상피 조직의 손상이 반복될 경우 궤양, 융해, 천공 등이 생기는 심각한 증세로 발전될 수 있다. 경미한 증상에는 인공눈물이나 자가혈청안약(autologous serum tear) 등이 사용되기도 하나, 증상이 심해질수록 눈꺼풀 봉합술, 결막판 피복 수술...

2023-01-02 16:04
셀리버리 “헌팅턴병 적응증 확대로 퇴행성뇌질환 치료제 사업화 확장”

10만 명당 10명 정도가 발병하는 유전성 희귀질환으로, 30~50세 사이 발병해 신경세포가 서서히 죽어 운동기능과 발음장애 등 신체적 능력이 떨어지며, 점차 병이 악화돼 사망에 이르는 퇴행성뇌질환이다. 셀리버리는 헌팅턴병 환자의 비정상적인 유전서열을 가진 유전자변형동물을 이용해 파킨슨병 및 알츠하이머병 치료법으로 개발된 유전자/단백질...

2022-12-21 11:57
지엔티파마, 루게릭병 신약 美 FDA 희귀의약품 지정

지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다. 루게릭병은 성인에게서 가장 흔히 나타나는 운동신경세포질환이다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 수의운동에 장애가...

2022-11-01 09:43

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