겸상적혈구빈혈증

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‘유전자가위 적용’ 겸상 적혈구 빈혈증은 어떤 병? [e건강~쏙]

심한 빈혈을 일으키거나 성장기 발육 속도도 늦어진다. 이전까지는 겸상 적혈구 빈혈증에 대한 근본적인 치료제는 없었다. 정상인으로부터 조혈모세포를 이식하는 것뿐이었다. 이마저도 다른 사람으로부터 수혈받기 때문에 평생 면역억제제를 복용해야 했다. 합병증 등 부작용 가능성도 있어 일부 환자에만 사용됐다. 그러나 유전자가위 기술이 적용된 카스게비는 한...

2023-12-16 09:00
유전자가위 “1회 치료에 29억원이지만, 상용화 가능성 커”

엑사셀은 12세 이상 중증 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 사용이 가능하다. 겸상 적혈구 빈혈증은 헤모글로빈을 암호화하는 유전자 염기가 돌연변이를 일으켜 생기는 병이다. 적혈구가 장기에 산소를 제대로 전달하지 못하기 때문에 통증, 뇌졸중, 장기부전 등을 초래한다. 현재까지는 정상인으로부터 조혈모세포를 이식하는 방식의 치료법이 유일했다. 하지만...

2023-12-14 05:05
유전자가위 치료제 잇단 허가…국내 개발 동향은?

카스거비는 12세 이상 겸상 적혈구 빈혈증과 베타 지중해빈혈 환자를 위한 치료제로 크리스퍼 유전자가위 기술이 적용됐다. 유전자가위는 DNA 절단 기능을 가진 도구로, 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집할 수 있어 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 주목받는다. 글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치는 세계 유전자 편집...

2023-12-14 05:03
유전자가위 치료제 美FDA 첫 승인…암·희귀질환 정복 성큼

최근에는 차바이오그룹 산하 차종합연구원, 차바이오텍과 겸상 적혈구 빈혈 및 베타지중해빈혈 치료제 개발을 위한 협약을 체결했다. 유전자가위 기술을 활용한 치료제 개발에 대해 전문가들은 국내 기술 잠재력도 크다고 평가한다. 다만 정부의 관련 분야 투자 확대와 상업화를 위한 규제 완화 등은 풀어야 할 숙제다. 김희권 성균관대학교 융합생명공학과 교수는...

2023-12-14 05:00
[특징주] 텔콘RF제약, 엠마우스 게실증 임상 예비 결과 '성공'..美 FDA 3상 직행 기대감 '↑'

엠마우스의 게실증 치료제는 엠마우스 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 엔다리(Endari)의 후속 파이프라인으로 엔다리와 같은 L-글루타민을 원료로 개발됐다. 판매 허가된 엔다리의 유사 적응증 확대가 적용돼 임상 1, 2상 없이 시범연구(Pilot Study)를 진행한 후 바로 3상을 시작하게 된다. 시범연구는 대략 5~10명의 게실증 환자를 대상으로 12개월 동안 안정성, 내성...

2020-01-30 10:16
텔콘RF제약, 美 FDA 엠마우스 세계 최초 게실증 치료제 임상연구시험용 신약신청 승인

게실증 치료제는 엠마우스 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 엔다리(Endari)의 후속 파이프라인으로 엔다리와 같은 L-글루타민을 원료로 개발됐다. 이미 판매 허가된 엔다리의 유사 적응증 확대가 적용돼 임상 1, 2상 없이 시범연구(Pilot Study)를 진행한 후 바로 3상을 시작하게 된다. 시범연구는 대략 5~10명의 게실증 환자를 대상으로 12개월 동안 안정성...

2018-07-10 10:00
텔콘, 엠마우스 엔다리 美 의료보조제도 적용…원료 공급 확대 기대

겸상적혈구빈혈증 치료제 신약 엔다리는 지난 17일부터 판매를 시작했다. 미국 제약사 아메리소스버겐(AmerisourceBergen) 산하 특수 약국인 바이오서비스즈(U.S. Bioservices)를 통해 처방 받을 수 있다. 미국 내 전체 SCD 환자의 약 90%가 23개 주에 분포되어 있어 엠마우스는 해당 지역을 중심으로 판매할 전략이다. 특히 세계 최초 소아 환자용 SCD 치료제인...

2018-02-02 13:36
텔콘 “美 엠마우스, SCD신약 유럽 EMA 소아임상계획 승인”

텔콘은 관계사 엠마우스가 내년 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 신약의 유럽 판매가 가능할 것이라고 26일 밝혔다. 엠마우스는 지난 21일(현지시간) 유럽의약품청(EMA)으로부터 SCD 치료제 신약의 소아 대상 임상계획(PIP, Paediatric Investigation Plan)을 승인받았다. 이번 PIP 승인으로 엠마우스는 다음 달 유럽 EMA에 신약 승인을 신청할 예정으로 내년 중 판매...

2017-12-26 14:14
텔콘, 관계사 엠마우스 신약 ‘엔다리’ 출시 발표

엔다리는 20년 만에 출시되는 신약이자 세계 최초 소아 환자용 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제로, 지난 7월 미국 FDA로부터 최종 판매 승인을 받았다. 같은 달 텔콘은 엠마우스와 4700만 달러(한화 약 540억 원) 규모의 엔다리 원료 엘글루타민(L-glutamineㆍPGLG) 공급 계약을 체결해 현재 공급을 준비 중이다. SCD 치료제의 글로벌 시장 규모는 연간 약 15조...

2017-12-12 10:50
[BioS] 에이비온, 케이피엠테크에 경영권 전격 매각.."임상자금 확보"

케이피엠테크는 비마약성 진통제를 개발하는 비보존, 겸상 적혈구 빈혈증 등 희귀의약품 치료제를 개발하는 엠마우스 생명과학, 텔콘제약, 중원제약 등을 계열사로 두고 있다. 한국생명공학연구원과 디지털지노믹스 등을 거친 김정민씨가 사내이사로 근무하고 있다. 케이피엠테크 관계자는 “이번 투자는 국내외 업계 전문가들의 다양한 의견을 종합한 결과...

2017-08-31 09:54
이에스에이, 엠마우스와 공동사업 계약 조인식…“국내 생산공장 설립ㆍ독점 납품 목적”

유전자 변이로 발생하는 희귀 유전성 질환인 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 엔다리의 핵심원료로 알려진 엘-글루타민은 신체 저항능력 향상에 도움이 되는 것으로 알려져 각종 건강식품 등에 사용되고 있다. 특히, 학계에서 현재 치료제가 개발되지 않은 대장 염증성 질환 게실증에 대한 효능이 있는 것으로 밝혀져 그 수요가 폭증할 것으로 기대되고 있다.

2017-08-10 10:04
이에스에이, 15조 시장 규모 블록버스터급 신약 핵심원료 공급 추진

엔다리는 헤모글로빈의 유전자 변이로 적혈구가 낫모양(겸상)을 띄게 되면서 발생하는 희귀 유전성 질환 겸상적혈구빈혈증(SCD)의 치료제다. 시장 조사기관에 따르면 엔다리는 연간 시장규모만 약 15조 원에 이르는 블록버스터급 신약이다. 전 세계 약 2500만 명의 환자가 겪고 있는 SCD 관련 치료제가 새롭게 발명된 것은 약 20년 만이다. 부작용이 적고 뛰어난...

2017-08-09 13:25
텔콘, 최대주주 엠마우스 SCD 신약 美 FDA 판매 승인

엔다리는 이번 FDA 승인을 통해 성인과 5세 이상의 소아 환자의 겸상적혈구빈혈증(Sickle Cell Anemia)과 겸상적혈구성탈라세미아(Sickle Beta Zero Thalassemia)의 증상을 치료하도록 승인됐다. SCD 치료제로는 약 20년만에 출시되는 신약이자 세계 최초 소아 환자용 SCD 치료제다. SCD는 희귀 유전성 혈액 질환으로 적혈구를 초승달 모양으로 왜곡시키는 헤모글로빈의...

2017-07-10 09:03
비보존, 텔콘생명 합병 완료...진통제 신약 기술이전 추진

한편, 엠마우스는 지난 16년간 약 9000만 달러를 투자해 오는 7월 미국 식품의약국(FDA) 최종승인을 앞두고 있는 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 신약 엔다리(Endari)를 개발해 왔다. 그동안 쌓아온 미국 FDA 임상 노하우와 관련 네트워크를 비보존과 적극 공유해 VVZ-149의 현지 임상3상을 지원할 계획으로 전해졌다.

2017-06-19 14:38
텔콘, 엠마우스 16조 규모 신약 美 임상3상 직행…중국 등 독점판매권 확보

엠마우스의 게실증 치료제는 본격적인 판매를 앞둔 엠마우스의 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 엔다리(Endari)에 이어 후속 파이프라인으로 개발 중인 신약이다. 현재 중국, 일본, 호주, 미국 내 게실증의 완화, 제거, 예방을 위한 치료제로 특허가 등록돼 있다. 엠마우스 게실증 치료제는 매일 30g 복용할 경우 게실증의 예방 및 제거에 효과가 있다는 것으로 연구...

2017-06-15 14:48
엠마우스, 내달 7일 엔다리 FDA 승인 후 나스닥 IPO 진행

텔콘 관계자는 14일 “엠마우스가 오는 7월 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 신약 엔다리(Endari)의 FDA 판매 승인 후 나스닥 상장을 준비할 예정이다”며 “현재 뉴욕에서 주관사 선정 미팅을 가졌으며 오는 10월 이후에는 상장이 가능할 것으로 예상한다”고 밝혔다. 엠마우스는 최근 SCD 치료제 엔다리를 개발하고 현재 미국 FDA에서 최종 승인 절차를 진행하고...

2017-06-14 15:10
텔콘 인수 엠마우스 “매출 5000억·영업익 1700억 넘어설 듯”

바이오·신약 전문기업 텔콘의 최대주주로 올라설 예정인 미국 엠마우스라이프사이언스(이하 엠마우스)가 겸상적혈구빈혈증(SCD)치료제 신약 엔다리(Endari)를 새롭게 출시하며 향후 신약 판매를 통한 성장 가능성이 높아지고 있다. 텔콘은 엠마우스가 오는 7월 미국 시장을 시작으로 최근 글로벌 유통사와 손잡고 본격적인 SCD 치료제 신약 엔다리를...

2017-06-13 09:59
한일진공, 텔콘홀딩스 BW 매각으로 300억 이상 이익

또한, 기업가치 증대 측면에서 바이오기업인 텔콘 이외에도, 열처리 유산균 기업인 바이오제닉스 코리아, 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 바이오기업인 Emmaus Life Science 등에도 투자하고 있다. 한일진공 관계자는 “이번 텔콘홀딩스 BW 투자의 성공으로 신성장동력 발굴 등 다양한 전략적, 재무적 투자가 더욱 활성화될 수 있을 전망”이라며 “향후 환경과 인간의...

2017-06-12 09:28
케이피엠테크, 관계사 세계최초 소아용 SCD치료제 본격 판매

바이오·신약 전문기업 케이피엠테크의 미국 관계사 엠마우스라이프사이언스(이하 엠마우스)가 오는 7월부터 겸상적혈구빈혈증(SCD)치료제를 판매할 수 있을 것으로 보인다. 케이피엠테크는 엠마우스의 SCD 치료제가 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(PDUFA)에 따른 미국 FDA의 최종 승인 결과 도출 시점인 7월 7일부터 본격적인 판매가 가능하다고 21일...

2017-02-21 14:21
케이피엠테크, 관계사 2600억에 매각…“나스닥 상장시 10억달러 예상”

제네렉스는 이미 유타카 니이하라 엠마우스 대표를 제네렉스 회장으로 선임하고 인수 작업을 본격화하고 있으며 인수 후 엠마우스는 경영권을 보장받아 그 동안 추진해 온 겸상적혈구빈혈증(SCD) 치료제 사업을 이어 나갈 예정이다. 엠마우스는 이번 피인수로 향후 사업 추진에 필요한 자금 유동성 확보에 성공했으며 향후 제네렉스와의 협력을 통해 마케팅...

2017-02-02 14:11

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