[BioS]이엔셀, ‘유전성 안과질환 AAV’ 국내 특허출원

유전성망막색소변성 유전자치료제 ‘AAV 플랫폼’ 특허

이엔셀(ENCell)은 18일 특허청에 유전성망막색소변성(inherited retinal degeneration, IRD) 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했다고 밝혔다.

IRD는 안구내 광수용체 사멸로 인해 시세포 및 망막색소상피세포가 점점 파괴되는 유전성 질환이다. 전세계적으로 2500~3000명 중 1명의 빈도로 발견되고 국내 환자는 약 2만명으로 추산된다.

이엔셀 연구진은 안구내 광수용체 세포에 특이적으로 전달하는 아데노연관바이러스(adeno-associated virus, AAV) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 출원했다. 이는 안구세포 또는 조직으로 유전자 전달 및 발현효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이다.

이엔셀은 자체적인 AAV 생산기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산시스템 개발을 기반으로 유전자치료제 생산의 비용절감과 생산성을 높일 수 있다고 설명했다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀은 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 강자로서 AAV 기반 치료제를 육성해 왔다”며 “이엔셀의 기술력과 GMP를 바탕으로 한 AAV 기반 유전자치료제 분야 또한 회사의 신성장동력으로서 CDMO 사업에 터닝포인트가 될 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 이엔셀은 최근 바이오 공정기술 솔루션 기업 싸토리우스코리아(Sartorius Korea)와 공동으로 AAV 유전자치료제 대규모 생산성을 확보할 수 있는 공정개발을 완료했다.