나이벡, 미 FDA 최초 뒤센근이양증 승인 사렙타에 추가 물질이전계약 체결

나이벡은 사렙타의 신약 파이프라인인 근육질환 치료제에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 추가 물질이전계약(MTA)을 체결했다고 24일 밝혔다.

또 기존에 체결한 근이양증 치료제 개발을 위한 MTA도 연장했다. 양사는 이번 추가 계약을 기점으로 공동연구 수준의 긴밀한 협력관계를 구축해 유전자 치료제 개발을 가속화할 방침이다.

나이벡은 해당 계약에 따라 ‘NIPEP-TPP’를 이용한 mRNA 기반의 나노복합체를 추가로 개발해 사렙타에 제공한다. 이와 함께 세포실험과 동물실험을 통해 골격근, 심장, 횡경막 등 타깃 조직에서의 치료물질 유효농도 측정 및 이에 따른 치료효과도 검증할 예정이다. 이번 신규물질 공급으로 사렙타가 신약개발에 성공하면 나이벡은 향후 라이센스아웃 계약 시, 유리한 고지를 선점할 수 있다.

사렙타는 정밀의학 및 유전자 치료 분야를 선도하는 글로벌 제약사다. 주로 RNA 기반 치료제와 유전자 치료법을 사용해 환자들의 유전적 결함을 혁신적으로 교정해 왔다. 올해 6월에는 ‘로슈’와 공동 개발한 ‘뒤센근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’가 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

나이벡은 지난해 10월 사렙타와 근이양증 치료제 개발을 위한 최초 MTA를 체결했다. 양사는 NIPEP-TPP가 적용된 mRNA 전달체를 개발 중이며, 동물모델을 통해 효능평가가 진행되고 있다. 이번 추가계약은 고도의 약물전달 플랫폼 기술을 적용해 신규 mRNA 치료제 및 전달체 개발을 목표로 한다.

나이벡 관계자는 “기존 물질이전계약을 통해 양사는 나이벡의 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용한 mRNA전달체가 동물모델에서 타깃 조직에서 발현이 확인되는 성과를 얻었다”며 “해당 성과를 바탕으로 사렙타에서 기존 MTA 연장뿐 아니라 ‘NIPEP-TPP’ 적용 확대를 위한 추가 MTA를 적극 요청해 와 체결하게 됐다”고 말했다.

이어 “오랫동안 연구해 온 나이벡의 약물전달 플랫폼 기반 유전자 전달체 연구가 사렙타와 같은 유전자치료 분야 글로벌 탑티어 제약사로부터 그 기술력을 인정받고 있다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 계약으로 나이벡의 약물전달 플랫폼 기술이 다양한 유전자 치료제로 적용 확대되는 계기가 될 것”이라고 덧붙였다.