[BioS]GC녹십자, 소아 희귀간질환 치료제 식약처 허가신청

소아 알라질 증후군(ALGS) 담즙정체성 소양증 치료제 '마라릭시뱃', 美 미럼(Mirum)과 국내 독점판매 계약

GC녹십자가 3일 국내 식품의약품안전처에 소아 희귀간질환 신약 ‘마라릭시뱃(Maralixibat, GC2127A)’에 대한 판매허가를 신청했다고 밝혔다.

마라릭시뱃은 소아 희귀 유전성 간질환 ‘알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS)’ 환자의 담즙정체성 소양증 치료제다. ALGS는 간 담도가 감소하고 담즙이 축적되어 염증과 간 손상을 일으키는 질환으로 현재까지 간이식 외에는 정식으로 승인된 치료제가 없다.

GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 마라릭시뱃의 국내 개발 및 상업화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다. 마라릭시뱃은 지난해 9월 ALGS의 담즙 정체성 소양증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 ‘리브말리(Livmarli)’라는 제품명으로 시판되고 있다.

회사측은 “해당 질환은 치료제가 없던 질환으로, 허가 후 국내 공급이 진행되면 희귀질환으로 고통받는 환우들에게 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.