진원생명과학 “자회사 VGXI, 희귀병 유전자 치료제 개발 파트너 참여”

▲진원생명과학CI

진원생명과학은 DNA백신 및 유전자치료제 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업인 자회사 VGXI가 ‘Rare Trait Hope Fund(레어 트레이트 호프 펀드)’가 지원하는 희귀병 유전자 치료제 개발 프로젝트에 파트너로 참여한다”고 11일 밝혔다.

희귀병인 아스파르틸글루코사민뇨(AGU)는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환이다. 초기 징후로는 아동기 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이다. 해당 질환자 중 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보이며 현재 승인된 치료법은 없다.

VGXI는 노스캐롤라이나 대학교와 달라스 UTSW(텍사스대학교 사우스웨스턴 메디컬센터)에서 연구개발 중인 AGU 치료제의 임상용 의약품 생산을 위한 플라스미드 원료물질을 생산, 공급할 예정이다.

이번 개발 프로젝트는 기금과 환자 가족들의 기금 모집으로 수행되고 있다. VGXI는 성공적인 초기임상 진입을 위해 생산비용의 일부를 부담하기로 했고, 올해 3분기 생산에 착수할 예정이다.

박영근 진원생명과학 대표이사는 “VGXI는 플라스미드 생산에 대해 광범위한 경험을 가지고 있다”며 “치료제의 임상연구를 위해, ‘레어 트레이트 호프 펀드’를 지원할 수 있게 돼 영광으로 생각한다”고 말했다.

‘레어 트레이트 호프 펀드’는 2013년에 설립된 비영리 기관으로 AGU 완치와 치료제 개발을 위한 기금을 모집하고 지원하고 있다.