펩트론, 파킨슨병 치료제 ‘PT320’ 진행성 동물 모델서 치료 효과 확인

(사진제공=펩트론)

펩타이드 의약품 연구개발 기업 펩트론이 파킨슨병 치료제 PT320에 대한 진행성 동물 모델에서 치료 효과를 확인하고, 해당 연구 논문을 ‘ACS Pharmacol. Transl. Sci.’에 발표했다고 3일 밝혔다.

기존에 널리 사용되는 파킨슨병 동물 모델은 대부분 파킨슨병 발생 부위에 신경독성 물질을 주입해 뇌 세포를 파괴시킨 후 치료 효과를 관찰하는 급성 모델이다. 이에 발병이 서서히 진행되고 장기적인 치료 효능을 검증해야 하는 퇴행성 뇌질환 환자들의 특성을 반영하지 못한다는 한계가 있다.

그러나 펩트론은 미국 국립보건원(NIH)과 메이요클리닉 병원, 대만 국방의료원과 함께 도파민 신경세포의 미토콘드리아 기능을 손상시킨 MitoPark 형질전환동물 모델을 사용해 파킨슨병의 진행을 유도하고, PT320을 투여한 후 행동 패턴, 뇌조직의 PET scan(양전자방출단층촬영) 및 도파민 분비 회복 능력 등 다양한 매개변수로 분석해 치료 효과를 확인했다.

회사 관계자는 “기존의 신경독성 물질 유래 동물모델에서 PT320의 뇌세포 재생 효능을 확인한 데 이어 이번 형질전환동물 모델을 통해서도 파킨슨병의 진행을 효과적으로 차단시키는 치료 효능을 확인함으로써, 발병이 진행 중인 초기 파킨슨 환자들에게 중요한 치료 전략을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

펩트론은 현재 파킨슨병 치료제 PT320의 임상2상을 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행하고 있고, 100명의 임상환자 모집을 완료하고 모든 환자를 대상으로 약물 투여를 시작했다. 임상 시험은 올해 말까지 모든 임상환자에게 48주간의 투여를 마무리한 후 질병 진행을 억제하는 ‘질병변경효과’(disease-modifying effect)를 확인하기 위한 12주간의 휴약기를 거친 후 내년 4월 종료할 예정이다.