크리스탈지노믹스, ‘아이발티노스타트’ 췌장암 희귀의약품 지정 신청

​크리스탈지노믹스는 ‘아이발티노스타트’에 대해 췌장암 적응증으로 희귀의약품 지정을 위한 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 19일 밝혔다.

이번 신청은 이번에 새롭게 시행되는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품안전 및 지원에 관한 법률 (이하 첨생법)에 근거해 제반 자료를 제출했다. 과거에는 조건부 신약 허가와 희귀의약품 지정을 각각 심사했지만, 지난 9월 말에 새로 시행한 신속심사제도에서는 함께 심사를 받게 돼 기간이 크게 단축될 것으로 예상된다.

아이발티노스타트는 2018년 6월 췌장암 적응증으로 식약처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’에 지정된 바 있다.

지난 7월 유럽종양학회 소화기학회(ESMO-WGI)에서 발표한 아이발티노스타트 췌장암 임상 2상 데이터에 따르면 임상시험의 주 목적인 6주기(약 6개월)이상 투약요법을 마친 환자만 계산했을 때는 생존율(OS) 12.6개월(vs. 1차 치료제로 많이 처방되고 있는 젬사이타빈+아브락산 병용요법= 8.5개월)로 우수한 임상 약효를 보였다.

췌장암은 주로 수술이 불가능한 말기에 발견돼 1차 치료제들의 치료옵션이 매우 제한적이고 생존율도 상대적으로 매우 낮은 편이다. 아이발티노스타트는 후성유전조절제로 다른 분자표적항암제들과의 병용투약 시 프라이밍 효과(priming effects)로 시너지 약효를 보여주는 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

특히 아이발티노스타트의 핵심 차별점은 종양미세환경(TME) 인자들을 억제할 뿐만 아니라 면역 T-세포를 활성화시켜 면역관문억제제와의 병용 투여를 통해 고형암에서 약효를 증진시키는 역할이다. 질환동물모델 실험으로 증명해 논문에 발표됐다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “아이발티노스타트가 앞으로 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 가능성이 클 것으로 기대하며, 미국을 중심으로 글로벌 임상시험을 준비하고 있다”고 말했다.