헬릭스미스, ‘NEALS 연례회의’서 루게릭병 연구 결과 발표

헬릭스미스는 ‘2020 NEALS 연례회의’에서 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 연구 결과를 발표했다고 6일 밝혔다.

헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 엔젠시스(VM202)는 이미 미국 식품의약국(FDA)에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정됐고, 전날 미국 FDA에 임상 2a상 프로토콜을 제출했다.

지난달 30일부터 이틀간 열린 NEALS 연례회의는 ALS와 운동신경질환 분야에서 과학적 성과가 치료제 개발로 연결되는 것을 돕기 위해 조직된 학술 단체이자 ALS 연구에 필요한 여러 가지 방법론을 제공하는 기관이다. 올해로 19회째를 맞는 NEALS 연례회의는 코로나19로 온라인에서 비대면으로 진행됐고, 헬릭스미스는 3개 논문을 발표했다.

발표자는 김선영 대표이사, 노보람 박사, 엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 1상을 주관했던 미국 노스웨스턴대학교 의과대학 존 케슬러 교수 3인이었다.

김선영 대표이사는 ALS 신약 개발 플랫폼 DART 프로그램을 소개했고, 노보람 박사는 간세포성장인자를 발현하는 재조합 아데노부속바이러스(AAV)1의 척수 내 주사가 운동 기능 및 신경근육계에 미치는 영향을, 존 케슬러 교수는 ALS 유전자 치료 – 간세포성장인자를 발현하는 플라스미드 DNA, 엔젠시스(VM202)를 이용한 임상시험 1/2상 결과 및 2상 계획을 주제로 참가했다.

발표한 연구 논문에 대한 온라인 질의응답 세션도 진행했는데 특히 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 사용했을 때 생존율이 증가한 점, 임상 1상에서의 긍정적 결과에 대해 참가자들의 질문이 이어졌다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “국제적으로 권위 있는 NEALS에서 제출한 3편 논문이 모두 채택된 것은 전문가들이 당사의 ALS 연구개발에 대해 큰 관심을 표명한 것"이라며 "내년 미팅에서는 조만간 시작할 ALS 임상 2a상 결과를 발표할 수 있게 되기를 기대한다"라고 밝혔다.

헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 간세포성장인자 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.