유양디앤유, 리누스 테라퓨틱스 수포성 표피박리증 치료제 효과 확인

유양디앤유는 중증 희귀 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제 신약 ‘RGN-137’이 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 임상 시험을 순조롭게 진행하고 있다고 6일 밝혔다.

‘RGN-137’은 유양디앤유와 지트리비앤티의 미국 합작법인 리누스 테라퓨틱스가 개발 중이다.

수포성 표피박리증(EB)은 표피와 표피·진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이에 의해 쉽게 물집이 발생하는 희귀한 유전성 질환이다.

환자 수는 세계적으로 50만 명에 달한다. 영·유아층의 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이나, 현재 치료제가 없어 상처치료제, 항생제 등의 대증요법만이 사용되고 있다.

현재 진행 중인 임상시험은 한 환자에게서 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여하여 효과를 비교하고 있다. 리누스 테라퓨틱스는 환자에게 투약 결과 완전한 상처 치유(Complete wound healing)에서 위약 대비 치료제의 효과가 확인됐다고 전했다.

리누스 테라퓨틱스 관계자는 “ ‘RGN-137’은 상처 치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약”이라며 “세계 최초의 수표성 표피박리증 치료약으로 승인을 목표로 하고 있다”고 말했다.

이어 “해당 임상은 오픈 스터디이며 결과를 토대로 임상 3상의 시점을 결정하는 만큼 이번 투여 환자의 치료 효과는 큰 의미를 가진다”며 “이번 환자의 투여 결과는 진행 중인 글로벌 제약사들과의 라이센싱 협상에 긍정적인 작용을 할 것”이라고 강조했다.