올릭스, 망막색소변성증치료제 신규 파이프라인 추가

올릭스는 안과 희귀질환 ‘망막색소변성증’ 치료제(OLX304A)를 신규 파이프라인으로 추가한다고 10일 밝혔다.

망막색소변성증은 망막의 광수용체(시각세포)와 망막색소상피세포가 손상되는 망막 희귀질환으로 최소 50~100여 개 이상의 유전자 변이로 발병한다. 초기 야맹증이 나타나다 점차 시야가 좁아지면서 시력을 완전히 상실하게 된다. 인구 약 3500~4000명 중의 1명 꼴로 발병하며, 근본적인 치료법은 없는 상황이다.

OLX304A는 망막세포 손상을 일으키는 개별 유전자를 각각 표적화하는 기존 치료제와 달리 단일 유전자를 표적화해 세포 손상을 막아 망막색소변성증 질환을 치료한다. 올릭스는 후보물질 도출 및 동물효력 확인을 마치고, 비임상 독성시험을 거쳐 내년 상반기 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 IND를 신청한다는 구상이다.

이동기 올릭스 대표는 “안과 치료제 개발에 최적화 된 올릭스의 cp-asiRNA 플랫폼 기술로 망막색소변성증을 치료할 수 있는 가능성을 확인하고 본격적으로 개발하겠다”며 “프로그램의 성공적인 개발을 통해 망막색소변성증을 앓고 있는 환자와 그 가족들에게 희망과 도움이 될 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

한편, 올릭스의 주요 파이프라인 5개 중 3개 안구 질환 적응증으로, 안구질환 치료제 개발에 집중하고 있다. 최근 과학기술자문단인 버지니아 의대의 암바티 교수 외에 최근 하버드 의대의 바바스 교수를 신규 자문으로 영입하기도 했다.