한미약품 급성 골수성 백혈병 치료제, 美 FDA 희귀의약품 지정돼

(사진제공=한미약품)

한미약품은 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질 ‘HM43239’이 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.

HM43239는 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. FDA 임상 1상 허가를 받은 상태이며 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상 1상을 시작할 예정이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면과 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 뒤따른다.

한미약품의 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정된건 이번이 세번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136), 4월 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 대표이사는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 받으면서 한미약품의 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “질병으로 고통받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.