[BioS] 메디포스트, 뉴모스템 '조건부 허가→2상 추가 실시' 선회

초극소미숙아 60명 대상 다기관 임상 진행..뉴모스템 조기 출시 난망

메디포스트가 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 ‘뉴모스템’의 임상 2상을 추가 진행한다. 조건부 허가를 받아 뉴모스템을 이른 시일내에 시장에 출시하려던 계획이 미뤄지게 됐다.

메디포스트는 뉴모스템의 제2상 임상시험을 추가 실시한다고 20일 공시했다. 초극소미숙아 60명을 대상으로 하는 다기관(삼성서울병원, 서울아산병원) 임상시험으로 뉴모스템을 1 회 기도 내 투여시 중증 기관지폐이형성증 예방에 대한 우월성을 위약과 비교해 평가할 예정이다.

메디포스트는 2012년 국내 식품의약품안전처로부터 뉴모스템의 2상 승인을 받아 이미 임상을 완료한 바 있다. 이를 통해 뉴모스템의 안전성 및 부분적인 탐색적 유효성을 확인한 메디포스트는 조건부 허가를 추진했지만 환자군 분류 등에서 식약처와 이견이 발생해 결국 추가 2상을 실시하기로 방향을 선회했다.

이번 임상에서는 이전 임상에서 유효성이 확인된 환자군을 특정하고, 이들의 예후분석 지표를 명확히 해 뉴모스템의 치료적 가치를 입증하는 데 초점을 맞추게 된다.

메디포스트 관계자는 "최근의 신생아 치료 기술과 의료 환경을 반영해 이번에 임상을 추가 실시하게 됐다"면서 "임상 완료 후 뉴모스템이 출시되면, 일정 재태 기간 미만의 조산아와 저체중 출생아 등 국내 미숙아의 생존율 및 예후 향상에 기여할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.

메디포스트 측은 “이번 임상 추가 실시로 ‘뉴모스템’의 출시가 기존 계획보다 늦어질 수 있으나, 신약 가치 향상, 미숙아 질환에 관한 의학적 기여도 증대, 장기적인 연구비 절감 등을 고려하면 최선의 결정”이라면서 "이번 임상을 통해 피험자 증례 수를 추가 확보할 수 있기 때문에, 종료 즉시 식약처에 희귀의약품 지정을 신청해 조건부 품목허가를 획득하는 것이 목표”라고 덧붙였다.

한편 한국과 달리 미국에서 진행 중인 뉴모스템의 임상시험은 아직 초기 단계라 임상 변경 및 추가 실시 계획이 없는 것으로 알려졌다.

뉴모스템은 기도 및 폐포 손상에 따른 합병증이 심각하고 미숙아 사망의 주요 원인이기도 한 기관지폐이형성증의 예방 및 치료제로, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 줄기세포를 원료로 한다. 이 치료제는 폐 조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과가 있어 의료계에서는 오래전부터 기대를 모아 왔다.

한편, 뉴모스템은 2012년 보건복지부 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 임상시험 비용 등 연구비를 정부로부터 지원받고 있다.