메디키네틱스, 3세대 유전자편집 기술 글로벌 라이센스 획득

임상수탁연구(CRO) 전문기업 메디키네틱스가 3세대 유전자편집 기술인 CRISPR-Cas9과 3.5세대 CRISPR-Cpf1의 특허권 사용에 대한 라이선스를 획득했다.

메디키네틱스는 MIT와 하버드가 공동 설립한 미국 브로드 연구소와 Research Tool 분야글로벌 비독점적(non-exclusive) 라이센스 계약을 체결했다면서, 이번 계약을 통해 Micropig®를 이용한 in-vivo, in-vitro 유전자 편집 서비스를 제공할 수 있게 됐다고 밝혔다.

메디키네틱스는 신약 개발을 위한 약물 발견 단계에서의 효율성과 유효성을 향상시킬 동물 질환 모델 개발에 몰두하고 있다. 업체서 개발한 Micropig®는 미니돼지종으로 해부학적 및 생리학적 특성이 사람과 유사하여 중대동물 질환 모델 개발에 많은 장점을 가지고 있는 것으로 알려졌다. 특히 마우스나 랫드 등 설치류 중심의 형질전환 질환 모델 시장에서 Micropig®를 이용한 미니돼지 질환 모델의 다양화 및 표준화를 통해 점진적으로 영역을 확대해 나갈 계획이다.

라이선스를 획득한 CRISPR 유전자 편집 기술은 다양한 유기체 및 조직에서 효율적이고 정확한 유전자(Genome)의 교정이 가능한 혁신기술이다. CRISPR 유전자 편집 기술을 이용하면 형질전환 질환 모델 동물을 연구할 수 있고 이렇게 만들어진 형질전환 질환 모델 동물은 질병 연구 및 치료 약물의 효율성과 유효성 평가에 중요한 연구 수단으로 활용된다. 약물의 개념확립단계 (Proof of Concept)와 임상시험 (Clinical Trials)을 연결하는 중개 의학의 역할을 할 수 있는 잠재력을 갖고 있는 것.

Cpf1은 유전자 편집기술에서 매우 유용한 또 하나의 방법으로, CRISPR-Cas9과 다른 구조의 단백질로 별도의 지적재산권을 가지고 있으며 Cas9과는 응용 면에서 다른 장점을 갖추고 있다.

메디키네틱스 관계자는 “항암제 유효성 평가를 위한 형질전환 Micropig®의 대량 생산을 통해 상업적 기반을 확보할 수 있게 되어 올 연말부터는 매출 증대에 기여할 것으로 기대하고 있으며, 이종 이식과 3D 프린터용 바이오잉크 분야로도 사업 포트폴리오를 확장할 수 있는 계기를 마련했다”고 전했다.