크리스탈, 백혈병 신약후보 美 암학회서 전임상결과 발표

2016년 6월 앱토즈바이오사이언스에 기술수출 후 첫 번째 성과

크리스탈지노믹스(이하 크리스탈)가 지난해 6월 총 3600억 원 규모로 기술 수출한 급성골수성백혈병(AML) 신약후보(CG026806, 이하 CG‘806)에 대한 전임상시험 결과가 2017년 미국암학회에서 발표될 예정이다.

20일 크리스탈에 따르면 이번에 발표될 CG’806은 세계 최초의 FLT3/BTK이중저해제로서, 가장 많은 환자가 가지고 있는 급성골수성백혈병의 FLT3변이형과 FLT3정상형 모두에서 활성을 보이고 있다. 항암동물모델시험에서 암세포 성장을 완전히 억제하면서 독성은 나타나지 않아, 급성골수성백혈병 환자에 대해 우수한 신약후보로 기대된다는 설명이다.

또 CG’806은 표적단백질인 BTK뿐 아니라 내성을 유발하는 BTK변이형에도 강한 저해활성을 보이는 가역적인 비공유결합 저해제로 나타났다. CG’806은 이러한 고유한 특성으로 급성골수성백혈병뿐만 아니라 B세포림프종 등 여러 혈액암을 치료할 수 있을 것으로 예상된다.

회사 관계자는 “이번 발표내용은 Oregon Health&Science University(OHSU)에 있는 Knight 암 연구소와의 공동 연구 및 MD Anderson Cancer 센터와의 공동 연구 결과”라며 “다양한 변이형과 정상형의 혈액암 세포들과 환자의 골수세포들에 대해 우수한 약효를 보여주고 있다”고 설명했다.

BTK표적단백질은 그 동안 B세포에 의한 질환치료제로 개발이 되어 왔지만, 최근 급성백혈병의 발병에 관련되어 있음이 밝혀지면서 치료제로 개발할 수 있을 것으로 예상하고 있다. FLT3표적단백질은 급성골수성백혈병에서 중요한 역할을 수행한다는 것이 이미 알려져 있다.

특히 급성골수성백혈병 환자의 30~35%가 FLT3유전적 돌연변이인 ITD(Internal Tandem Duplication)를 가지고 있어 FLT3및 BTK의 두 가지 효소와 그들의 변이형 모두를 저해하는 CG’806은 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있는 것으로 파악된다.

회사 측은 “일반적으로 한가지 후보화합물이 여러 효소를 저해하게 되면 독성이 가장 큰 이슈가 된다. 현재까지 CG’806은 안전성에 있어서도 상당한 장점을 가지고 있어 신약개발 성공 가능성이 높을 것으로 예상하고 있다”고 말했다.