메지온, 폰탄수술환자 치료제 美 임상 3상 환자모집 순항

메지온은 폰탄수술(Fontan Operation)을 받은 단심실증(Single Ventricle Heart Disease) 환자 치료제의 임상 3상 투약이 순조롭게 진행되고 있다고 12일 밝혔다.

메지온은 지난해 8월 미국에서 첫 환자를 등록한 후 미국 내 17개 병원에서 환자모집을 진행하고 있다. 현재 약 100명 가량 환자를 등록한 것으로 알려졌다.

본 임상시험에 참여하기로 확정된 병원은 총 30개로 국가ㆍ병원별로 시험 개시 시점에 차이가 있다. 시험 초기에는 소수의 병원에서만 환자를 등록하여 환자 등록 속도가 더디었으나, 지난 해 말부터 본격적으로 많은 병원에서 환자를 등록하고 있다는 것이 회사 측의 설명이다.

폰탄수술을 받은 단심실증은 국내에서 작년 11월에 희귀질환으로 등록됐다. 12월에는 식약처로부터 임상시험 허가를 받았으며 아산병원이 지난해 말 IRB(Institutional Review Board, 의학연구윤리심의위원회)의 최종 승인을 받았다. 서울대병원은 이달 중 최종 승인을 받을 예정이다.

이번 임상시험은 미국 국립보건원(National Institute of Health, NIH)의 지원을 받아서 진행된다. 일반적으로 신약 승인을 위해서는 피보탈(Pivotal) 임상 3상 자료 외에도 1년 동안 약물을 투여하는 롱 텀 세이프티(Long-term safety) 임상 자료도 미 FDA에 제출해야 한다. 하지만, 본 임상 3상 SPA(Special Protocol Assessment)의 경우 6개월에 대한 피보탈 3상 임상 자료만을 토대로 검토, 승인할 수 있도록 미 FDA와 이례적으로 합의했다.

또한 희귀의약품 특성상 NDA 제출 시 신속검토제(Fast Track)가 적용돼 이른 시일 안에 상용화도 가능할 전망이다.

메지온 측은 “희귀의약품 치료제는 환자 수가 적다는 특성상 임상을 진행하는 회사들이 환자모집에 큰 어려움을 겪는 것이 일반적인 현상”이라며, “현재의 진행속도와 각 병원의 개시 시점을 고려할 때 올해 안에 임상 3상에 필요한 환자 400명을 모집할 것으로 예상하고 있다”고 밝혔다.