[BioS] 알바이오 줄기세포치료제 희귀의약품 지정 합당할까

알바이오 "효능안전성 입증ㆍ희귀약 지정 대상..식약처 "임상자료 신뢰 불가ㆍ희귀약 대상도 아냐"

옛 알앤엘바이오의 후신인 알바이오가 개발한 줄기세포치료제가 논란의 중심에 섰다. 알바이오 측은 버거병치료제 '바스코스템'의 조건부 허가를 받는 것이 합당하다고 주장하지만 보건당국은 자료 부족 등을 이유로 받아들이지 않겠다는 입장이다.

이와 관련 알바이오는 17명을 대상으로 진행한 바스코스템의 임상 1/2상시험을 완료하고 식약처에 희귀의약품 지정을 통한 조건부 허가를 신청했다. 희귀의약품으로 지정되면 일정 기간내 임상3상시험을 완료한다는 조건으로 판매가 가능하다.

12일 식약처는 과천정부청사에 소재한 경인식약청 대강당에서 바스코스템 희귀의약품 지정 검토를 위한 토론회를 열었다.

이날 행사에서 식약처와 알바이오 측은 바스코스템의 유효성, 안전성, 희귀의약품 지정 여부 등 3가지 쟁점을 두고 정반대의 논리를 펼쳤다.

◇알바이오 “바스코스템 투여 후 통증 감소”..식약처 “신뢰할 수 없는 임상자료”

알바이오는 바스코스템이 임상시험에서 충분히 효능이 확인됐다는 점을 강조했다. 바스코스템은 투여 전과 후를 비교하는 방식으로 임상시험이 진행됐다.

알바이오에 따르면 바스코스템을 투여받은 환자들의 보행거리는 치료 전 250m에서 투여 후 24주 이후 370m로 평균 120m 늘었다. 바스코스템 투여 후 2년 추적관찰 결과에서도 통증이 유의하게 감소했다. 또 바스코스템 투여 후 새로운 사지 절단이 발생하지 않았다.

라정찬 네이처셀 대표는 “바스코스템은 조직의 재생을 통해 질병을 근본적으로 개선시키는 새로운 치료제로서 중증 버거병 환자의 보행능력 개선과 휴식기 통증을 감소시키는 유효성이 탐색됐다”면서 “사지 절단 예방의 가능성도 기대된다”고 주장했다.

식약처 측은 바스코스템의 임상 자료를 신뢰할 수 없다는 입장이다.

정지원 식약처 세포유전자치료제 과장은 “17명의 임상대상 환자 중 8명은 발병일이 확인되지 않거나 투약량 확인불가로 확인돼 임상시험 대상에서 제외된다”면서 “임상시험 자료를 신뢰할 수 없는 수준이다”고 말했다. 이와 관련 지난 2010년 12월 알앤엘바이오는 임상시험관리 기준 위반으로 행정처분을 받은 바 있다.

임상시험 적격 환자로 분류된 9명의 임상자료를 평가해도 보행거리 변화량과 통증 혈관개선 지표에서도 유의한 효과가 확인되지 않았다고 식약처는 판단했다.

◇식약처 "안전성 개선 확인 불가"..알바이오 “심각한 부작용 0건"

식약처는 바스코스템이 대체의약품에 비해 안전성의 개선 여부를 판단할 수 없다는 시각을 내비쳤다.

정 과장은 ”바스코스템의 임상시험 결과 중대한 이상반응은 보고되지 않았지만 이상반응 발현율 비교시 실로스타졸, 베라프로스트 등 경구제에 비해 개선됨을 확인할 수 없었다“고 설명했다.

바스코스템의 임상시험에서 17명 중 64.7%인 11명에서 감염, 위장관질환, 전신장애 및 적용부위 이상 등의 이상반응이 나타나 실소스타졸(5.24%), 베라프로스트(4.9%)보다 이상반응 발현율이 높았다. 하지만 이 자료 역시 표본이 너무 적어서 과학적으로 타당하지 않다는게 식약처 주장이다.

반면 라 대표는 ”바스코스템은 자기 몸의 지방 조직에 존재하는 성체줄기세포를 순수 추출 배양해 다시 자신의 몸에 주사하기 때문에 면역 거부반응이 전혀 없다“면서 ”알바이오 기술로 배양된 줄기세포의 모든 임상에서도 관련 부작용이 전혀 없다“고 반박했다.

식약처가 바스코스템의 부작용으로 지목한 11명에서도 알바이오 측은 "바스코스템 투여 후 6개월 동안 발생한 26건의 가벼운 부작용일 뿐 중대 부작용은 한건도 없었다"는 입장이다. 라 대표는 ”자가 성체줄기세포는 국소 주사시 전세계적으로 부작용 보고가 전혀 없다“고 강조했다.

◇알바이오 "버거병 치료제 없어 희귀약 대상"..식약처 "대체약 있고, 바스코스템 추가 임상 필요"

식약처와 알바이오는 버거병치료제의 희귀의약품 지정 여부에 대해서도 첨예하게 맞섰다.

알바이오 측은 ”현재까지 개발된 버거병치료제가 없으며 미국에서도 희귀의약품으로 지정됐다“는 이유로 바스코스템이 희귀의약품으로 지정돼야 한다고 요구하는 상황이다.

희귀의약품은 유병인구 2만명 이하, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용, 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 개선 또는 기존 대체의약품보다 현저히 유효성 개선 등의 요건을 충족해야 한다.

버거병은 유병인구가 4700여명으로 환자 수 요건은 충족했다. 하지만 대체치료제가 있을뿐더러 바스코스템의 임상시험 결과를 신뢰할 수 없다는 점에서 바스코스템의 희귀의약품 지정이 불가능하다고 식약처는 선을 그었다.

정 과장은 ”바스코스템은 버거병 치료법이나 치료제를 사용할 수 없는 시험대상자가 모집되지 않았고 임상시험결과도 적절한 치료법이나 치료제가 없는 환자가 사용할 수 있는 의약품으로 임상적 타당성이 부족하다“고 역설했다. 미국에서 동일하게 개발단계의약품으로 희귀 지정 후 추가 임상 2상시험을 시행할 필요가 있다고 식약처는 결론내렸다.

알바이오 측도 바스코스템의 희귀의약품 지정이 합당하다고 맞섰다. 라 대표는 ”2007년 버거병은 적절한 치료제가 존재하지 않았다고 확인하고 희귀의약품 지정 받기 위해 강남성모병원 추천을 받아 바스코스템 개발을 시작했다“면서 ”전문가들이 아직 치료제가 없다는 의견을 제시하고 있으며 임상 1/2상을 마치고 조건부 허가를 받으면 많은 환자들이 수혜를 입게 된다“고 말했다.

대체치료제가 있어 희귀의약품으로 지정할 수 없다는 식약처의 의견에 대해서도 라 대표는 ”기존 환자들이 복용 중인 치료제는 적적한 치료제가 아닌 일시적 대증요법에 불과하다“면서 미국과 유럽 전세계적으로 버거병 쓸수 있도록 치료제를 허가받은 약이 없다”고 반박했다.