미래부·유전체교정연구단, 크리스퍼 유전자가위 정확성 입증

유전질환 치료와 항암 세포치료제 개발 활용 기대

(미래창조과학부)

미래창조과학부와 유전체교정연구단은 서울대 의대·툴젠 등과의 공동 연구를 통해 유전체 교정 도구의 하나인 크리스퍼 유전자가위가 인간세포 내에서 정확히 표적 유전자에만 작용할 수 있음을 입증했다고 9일 밝혔다.

크리스퍼 유전자가위란 인간이나 동식물 세포에서 특정 유전자의 염기서열 DNA를 절단해 유전체 교정을 가능하게 하는 인공 제한효소를 말한다. 이번 연구로 질병의 원인이 되는 유전자를 사전에 차단하는 등 정교한 유전체 교정이 가능해졌으며 유전질환 치료와 항암 세포치료제 개발에 활용할 수 있을 것으로 기대된다.

크리스퍼 유전자가위는 줄기세포와 체세포에서 유전병의 원인이 되는 돌연변이를 교정하거나 항암 세포치료제를 개발하는 도구가 될 것으로 기대를 모으고 있다. 하지만 그동안 크리스퍼 유전자가위 활용시 원하는 유전자를 정확하게 제거할 수 있는지를 측정할 방법이 없어 안전성에 대한 문제가 지속적으로 제기돼왔다.

연구진은 인간의 DNA를 크리스퍼 유전자가위로 처리한 후 유전체 시퀀싱을 통해 표적 염기서열과 비표적 염기서열을 찾는 방법을 개발했다. 또한 크리스퍼 유전자가위를 구성하는 가이드 RNA의 말단에 구아닌 염기를 추가함으로서 인간 유전체에서 단 한군데에만 작용하는 정교한 유전자가위를 만드는데 성공했다.

김진수 유전체교정연구단장은“만약 크리스퍼 유전자가위가 의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르게 되면 원하지 않는 돌연변이를 유발할 수 있다”며 “크리스퍼 유전자가위의 안전성을 확인할 수 있어 유전자치료제, 세포치료제 등의 개발에 큰 진전이 있을 것”이라고 말했다.

한편 이번 연구 결과는 생명과학과 화학 분야 세계 최고권위의 저널인 네이처 메소드(Nature Methods)지에 2월 10일(영국 현지시각) 발표됐다.