[BioS]JW중외, ‘헴리브라’ A형혈우병 중간결과 "ASH 발표"

[ASH 2025]워싱턴대 연구팀, '헴리브라' A형혈우병 중간분석결과 포스터 공개..관절건강지표 개선·‘무출혈’ 비중 안정적 수준 유지

JW중외제약(JW Pharmaceutical)은 A형혈우병 치료제 ‘헴리브라(Hemlibra, 성분명 에미시주맙)’ 예방요법으로 전환한 환자의 중간분석결과 관절건강지표가 개선되고 신체활동수준도 높아진 것으로 확인됐다고 22일 밝혔다.

헴리브라는 로슈(Roche)의 자회사인 일본 주가이제약(Chugai Pharmaceuticals)이 개발한 블록버스터 A형혈우병 치료제다. JW중외제약은 지난 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 지난 2019년 국내 식품의약품안전처로부터 허가받았다.

헴리브라는 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(bispecific antibody)로,혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하도록 설계된 혁신 신약이다. A형혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제인 제8인자 제제에 대해 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다.

헴리브라는 또한 최대 4주1회 피하주사(SC)만으로 출혈예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 헴리브라는 지난 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만1세 이상의 비항체 중증 A형혈우병 환자로 확대됐으며, 지난 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에도 등재된 바 있다.

레베카 크루제-야레스(Rebecca Kruse-Jarres) 미국 워싱턴대 혈액종양내과 교수 연구팀은 지난 6일(현지시간)부터 9일까지 미국 올랜도에서 열린 미국 혈액학회(ASH 2025)에서 A형혈우병 환자가 치료제를 헴리브라로 전환했을 때 관절건강과 신체활동변화를 평가하는 ‘BEYOND ABR 연구’의 중간분석결과를 포스터 형태로 공개했다. BEYOND ABR 연구는 기존 연구들이 출혈감소 효과 등을 중심으로 평가했던 것과 달리, 관절기능과 활동성까지 함께 평가한 점이 특징이다.

이번 연구에는 기존 제8인자 제제에 대한 항체를 보유하지 않은 중등도 및 중증 A형혈우병 환자 136명이 참여했다.

관절건강지표인 ‘HJHS(hemophilia joint health score)’ 분석에는 총 88명의 환자가 포함됐다. HJHS는 무릎, 발목, 팔꿈치 등 주요 관절의 기능과 움직임 상태를 의료진이 직접평가하는 지표로 총점 120점 중 점수가 낮을수록 관절상태가 양호함을 의미한다. 분석결과 환자들의 평균 HJHS는 전환 전 10.1점(전반적으로 경미한 관절 손상 수준을 나타냄)에서 헴리브라 전환 12개월 후 2.8점 개선됐다. 전체환자 중 26.1%(23/88명)은 4점이상 호전된 것으로 나타났다.

또한 연구시작 전 15명의 환자에게 확인된 반복출혈이 발생하는 관절인 ‘표적 관절’ 27개의 경우 헴리브라 전환 12개월 시점에서는 모두 확인되지 않았으며, 반복출혈이 발생하지 않는 상태가 유지됐다.

신체활동 수준도 개선되는 양상을 보였다. 연구팀이 국제신체활동설문(IPAQ)을 활용해 환자들의 걷기 및 다양한 강도의 신체활동을 종합적으로 평가한 결과 IPAQ 기준 ‘신체활동이 낮은 범주(low physical activity)’에 해당한 환자비율은 30.8%(32/104명)에서 전환 12개월 시점에 23.4%(22/94명)로 감소했다. 반면 ‘신체활동이 높은 범주(high physical activity)’에 해당한 환자비율은 44.2%(46/104명)에서 전환 3개월 시점부터 52.4%(54/103명)로 증가했으며 12개월 시점에 50.0%(47/94명)로 유지됐다.

추가로 헴리브라 투여 후 25주~48주 구간에서 78.4%(105/134명)이 치료가 필요한 출혈을 경험하지 않아 무출혈 비중도 안정적인 수준을 유지했으며, 또한 전환 6개월 시점에서 기존 제8인자 제제 예방요법 대비 헴리브라를 선호한다고 응답한 환자비율은 96.2%(125/130명)였다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 기존 제8인자 제제 예방요법에서 헴리브라로 전환한 환자의 출혈예방 효과와 관절건강, 활동성 지표 변화까지 함께 확인한 중간분석결과”라며 “치료제 전환을 결정할 때 주로 고민하는 관절상태와 운동수행에 대한 우려를 임상 데이터로 점검할 수 있는 근거로서 의미가 있다. 후속 추적을 통해 장기관찰 데이터를 추가로 축적하고, 실제 진료현장에서 치료전략 수립에 활용될 수 있는 근거를 확대할 계획이다”고 말했다.