[BioS]앱클론, '네스페셀' 식약처 개발단계 희귀의약품 지정

"신속심사 및 조건부 허가 통해 상용화 앞당길 것"

앱클론(AbClon)은 CD19 CAR-T '네스페셀(nespe-cel, AT101)'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정을 받았다고 18일 밝혔다.

앱클론 관계자는 “개발단계 희귀의약품 지정과 더불어 신속심사 및 조건부 허가를 통해 상용화를 앞당기는데 최선의 노력을 다할 것”이라고 설명했다.

식약처의 개발단계 희귀의약품 지정은 국내 환자수 2만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다. 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 늘어나며, 허가 신청 시 자료제출 간소화 등 행정적 혜택을 누리게 된다. 개발중인 신약에 대한 독점적인 자료보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 이러한 혜택을 통해 개발 효율성을 높이고, 시장 독점권을 확보하여 상업화 경쟁에서 우위를 점할 수 있다.

네스피셀은 임상2상 중간결과에서 환자에게서 네스페셀 투여시 전체반응률(ORR) 94%, 완전관해(CR) 67%를 기록했다(EHA 2025). 네스페셀은 국가신약개발재단(KDDF) 지원을 받아 진행하고 있으며, 튀르키예에서는 바이오기업 TCT가 네스페셀 기술이전을 받아 현지 사업화를 위한 공정개발을 하고 있고, 국내에서는 종근당이 네스페셀 국내 상업화 우선권을 확보하고 신약공동 개발파트너십을 이어가고 있다.

네스피셀은 기존에 상용화된 CD19 CAR-T에 적용되는 항체서열(FMC63)과 다른 CD19 에피토프(h1218)을 적용한 것이 다르다. 앱클론의 네스페셀은 CD19의 세포막에 근접한 부위(엑손2)에 결합하는 반면, 기존 CD19 타깃 항체(FMC63)는 막과 떨어진 부위(엑손3~4)에 결합한다. 또한 네스페셀은 CD19에 빠르게 결합 및 해리하는 특성을 가진다.