치료제 없는 ‘폐섬유증’…신약 개발 난제 해결할 기업은?

대웅 ‘베르시포로신’ 2상 잰걸음·나이벡 기술수출 성사…브릿지바이오, 임상 ‘주춤’

(그래픽=손미경 기자 sssmk@)

국내 제약·바이오 기업들이 특발성 폐섬유증 신약 개발에 도전해 유의미한 성과를 도출할 수 있을지 주목된다. 특발성 폐섬유증은 폐 조직이 점차 섬유화해 폐 기능이 떨어지고 호흡이 어려워지는 만성 질환이다. 아직 원인이 밝혀지지 않았으며, 증상의 진행을 근원적으로 차단하는 치료제가 없어 미충족 수요가 큰 분야다.

8일 제약·바이오 업계에 따르면 대웅제약, 나이벡, 브릿지바이오테라퓨틱스 등이 특발성 폐섬유증 치료제를 주요 파이프라인으로 개발하고 있다.

대웅제약은 베르시포로신(코드명 DWN12088)의 글로벌 임상 2상을 미국과 한국에서 진행하고 있다. 올해 4월 기준 전체 모집 목표 102명에서 약 80%에 해당하는 79명의 환자가 등록을 완료했다. 이들 중 약 70%는 기존 치료제인 닌테다닙 또는 피르페니돈 등의 항섬유화제를 병용하고 있으며, 나머지 30%는 병용 약물 없이 시험에 참여한다. 현재 환자들 가운데 47명이 아시아인으로 구성돼 인종별 치료 반응의 차이도 분석할 수 있을 것으로 보인다.

베르시포로신은 PRS란 콜라겐 합성 관련 효소를 선택적으로 억제해 폐 조직의 섬유화 진행을 근본적으로 차단하는 기전이다. 특정 표적에 선택적으로 작용해 이상 반응 부담을 낮추고 질병의 진행을 억제한다. 2019년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 지정됐으며, 2022년에는 FDA의 신속심사제도 개발 품목으로 선정됐다. 지난해에는 유럽의약품청(EMA)도 희귀의약품으로 지정했다.

나이벡은 손상된 조직 세포의 재생을 촉진하는 섬유증 치료제 후보물질 NP-201를 개발 중이다. 회사는 지난달 미국에 있는 바이오기업에 NP-201의 기술수출을 성사시켰다. NP-201의 글로벌 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 이전하며, 계약 규모는 최대 4억3500만 달러(5967억7650만 원)다. 1차 계약금은 800만 달러(109억7520만 원)이며 순 매출의 4%를 경상기술료로 받는다. 신약 개발에 성공하면 나이벡이 제조·공급을 담당할 예정으로, 이에 따른 추가 매출도 예상된다.

NP-201은 펩타이드 기반 약물로, 호주에서 임상 1상을 완료하고 현재 임상 2상을 준비 중이다. 나이벡은 지난해 12월 NP-201과 관련해 섬유화를 증가시키는 신호 전달을 차단하고, 상피세포가 중간엽세포로 바뀌는 섬유화 과정을 억제 및 되돌리는 기술에 대한 특허를 등록해 기술 장벽을 구축했다. 또한 염증성장질환, 비만 등으로 적응증을 넓혀 NP-201 개발을 지속하고 있다.

그러나 특발성 폐섬유증 신약 개발의 길은 녹록지 않다. 임상 속도가 앞섰던 브릿지바이오테라퓨틱스는 BBT-877의 다국가 임상 2상 톱라인 데이터 분석 결과 1차 평가지표인 24주차 강제 폐활량(FVC) 변화에서 효과를 확인하는 데 실패했다. 회사는 최종 임상시험 결과보고서를 수령한 후 개별 환자들의 데이터를 검토해 개발과 사업 전략을 재수립하겠단 방침을 내놓은 상태다.

지난해 질병관리청이 발간한 희귀질환자 통계연보에 따르면, 특발성 폐섬유증은 2022년 기준 진료실인원 수 4625명으로 국내 희귀질환 가운데 가장 많았다. 5대 진료내역 항목별 진료비 상위 희귀질환 집계에서도 특발성 폐섬유증은 진찰료 1위, 처치 및 수술료, 검사료 각각 2위, 입원료 3위 등으로 꼽혀 질병 부담이 적지 않은 것으로 파악됐다.

글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 전 세계 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 5.6%의 높은 성장률을 보인다. 2023년 약 47억 달러(6조4361억 원)로 추산됐으며, 2030년에는 약 68억 달러(9조3119억 원) 규모에 이를 것으로 전망된다.