[BioS]메디포스트, ‘줄기세포’ 미숙아폐질환 2상 “1차 미충족”

중간엽줄기세포(MSC) 치료제 ‘뉴모스템’, 위약군比 중증폐질환·사망 “개선 못해”..2차종결점 기도삽관 및 인공호흡기 치료기간은 개선

메디포스트(Medipost)는 18일 미숙아 기관지폐이형성증(bronchopulmonary dysplasia, BPD)을 적응증으로 진행한 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질 ‘뉴모스템(Pneumostem)’의 국내 임상2상에서 1차종결점을 충족하지 못했다고 공시했다.

공시에 따르면 메디포스트는 이번 임상2상에서 임신주수 25주(5.8개월) 미만의 초극소 미숙아 60명을 뉴모스템 투약군과 위약군 등 2그룹으로 1:1로 나눠 비교평가했다. 뉴모스템은 기도내 삽관을 통해 1회 투약했다.

임상의 1차종결점은 미숙아의 월경후연령(postmenstural age, PMA) 36주 시점에, 중증 BPD발생 또는 폐질환관련 사망 비율에 대한 우월성을 달성하는 것이었다. 임상은 지난 2018년 8월부터 올해 1월까지 평가했다.

1차종결점 평가결과 중증 BPD발생 또는 사망한 환자의 비율은 뉴모스템 투약군에서 32.26%(10/31명), 대조군에서 34.48%(10/29명)로 두그룹간 2.22%의 차이를 보이며, 통계적으로 유의한 차이가 없어 우월성을 확인못했다(80% 양측신뢰구간(confidence interval, CI): -17.84~13.39, p=0.4275). PMA 36주 시점의 중증 BPD발생률은 뉴모스템 투여군에서 22.58%(7/31명), 대조군에서 34.48% (10/29명)로 뉴모스템이 수치적으로 더 낮은 비율을 보였다.

메디포스트는 별도의 보도자료를 통해, 2차종결점인 기도삽관 및 인공호흡기 치료기간의 경우 뉴모스템 투여군이 대조군과 비교해 유의미게 줄었다고 설명했다(p=0.0296). 안전성 평가에서, 뉴모스템과 위약군간에 임상적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았으며 선행 임상결과와 연계해 판단했을 때 뉴모스템의 기도내 투여가 안전하다는 것을 확인했다.

메디포스트 관계자는 이번 임상결과와 관련해 “현재 진행중인 5년 장기추적 연구를 통해 이번 임상시험에서 관찰한 뉴모스템의 중증 BPD발생 감소와 기도삽관 및 인공호흡기 치료기간의 단축 효과가 가지는 임상적 의의를 추적할 계획이다”고 말했다.

뉴모스템은 동종 제대혈유래(cord blood) 중간엽줄기세포(mesenchymal stem cell, MSC)를 주성분으로 하는 치료제로, MSC를 통해 폐의 염증을 완화하고 폐세포를 재생시키는 컨셉이다.

기관지폐이형성증(bronchopulmonary dysplasia, BPD)은 인공환기요법과 산소치료를 받았던 미숙아 환자에서 발생하는 만성폐질환으로, 미숙아 사망의 주요원인 중 하나로 알려져 있다. 미숙아의 생존 및 정상적인 발달을 위한 집중치료가 절대적으로 필요하는 등 큰 미충족 수요가 존재한다.