[BioS] 한미, AML치료제 ‘FLT3 저해제’ FDA 희귀의약품 지정

한미 파이프라인중 3번째 희귀의약품 지정, "세금감면, 허가신청비용 면제, 시판허가 후 독점권 등 혜택"

한미약품이 차세대 급성골수성백혈병 치료 신약후보물질 ‘HM43239’을 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.

HM43239는 급성골수성백혈병(Acute myeloid leukemia, AML)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. 현재 미국 FDA에서 임상1상 승인을 받았으며, 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상1상을 시작할 예정이다.

HM43239는 이전에 FLT3 변이 AML 세포주를 이용한 다양한 동물 실험에서 우수한 효력을 확인한 바 있다. FLT3 WT, FLT3-ITD, FLT3 D835Y 등에 FLT3 정상형과 변이형에 대해 억제효율을 가져 기존 약물 저항성 및 재발을 막는 기전이다. 급성골수성백혈병 환자의 약 30%에서 FLT3 돌연변이를 내포하고 있는 것으로 알려져 있다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정받으면 세금감면, 허가신청 비용면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

HM43239는 한미약품의 신약 후보물질 중 세번째로 희귀의약품으로 지정됐다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제 후모물질 ‘LAPSGlucagon Analog(HM15136)’과 지난 4월 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 대표는 "한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지정을 받으면서 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “질병으로 고통받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.