HLB테라퓨틱스, 교모세포종 치료제 美 FDA ‘동정적 사용’ 승인

입력 2022-01-18 09:38

HLB테라퓨틱스(구 지트리비앤티)가 교모세포종 치료제로 개발중인 신약물질 ‘OKN-007’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 소아 환자 치료를 위한 ‘동정적 사용’ 승인을 받고 첫 약물 투여를 시작했다고 18일 밝혔다. 지난해 11월 청력 손실 및 이명치료 신약물질인 ‘NHPN-1010’이 동정적 사용승인을 받은 데 이어 두 번째다.

‘동정적 사용’(Expanded Access Program)이란 장기간 생명을 위협하거나 중증 환자에 대한 적절한 치료제가 없을 때 아직 개발중인 신약 치료제의 사용을 허가하는 FDA의 제도로 인도적 차원에서 제한적으로 활용되고 있다.

HLB테라퓨틱스의 미국 자회사 오블라토가 개발 중인 OKN-007은 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 임상 2상을 진행 중이다. OKN-007이 교모세포종과 함께 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서도 효능을 보임에 따라 오블라토는 아직 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환인 산재적 내재성 뇌교종 치료제로 적응증을 확대해갈 계획이다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암으로 보통 5~10세 사이 어린아이에게 발병해 균형감각 이상과 두통을 일으키며, 병세가 진행되면 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지고 심하면 시력을 잃기도 한다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년이상 생존 확률이 1%에 불과한 중증 질환이다.

이번 약물 투여는 미국 오클라호마 대학 어린이병원전문의인 맥널(Rene McNall) 박사 제안으로 이뤄졌다. 맥널 박사는 재발성 산재적 내재성 뇌교종 환자를 대상으로 지난 달 첫 투약을 시작했으며 1개월 동안 특별한 부작용이 관찰되지 않았다. 이달 중 두번째 환자의 투여를 시작할 예정이다.

HLB테라퓨틱스는 안과질환 치료제의 신속한 개발에 주력하는 한편 희귀질환치료제 개발에도 중점을 두고 있다. 희귀질환 치료제는 신약허가 시 심사 기간의 단축, 7년 간의 자료 독점권, 고가의 약가 산정, 3자에게 매도가 가능한 희귀질환 우선검토바우처(Priority Review Voucher) 등 신약 허가 시 일반 신약에 비해 부가적인 편의와 가치가 크기 때문이라는 것이 회사 측의 설명이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “미 FDA의 동정적 사용 승인을 통해 항암신약 후보물질 OKN-007을 교모세포종에 이어 산재적 내재성 뇌교종으로 확대할 수 있는 가능성이 확인됐다”며 “환자 투여를 통해 추가적으로 데이터를 축적하고 치료 효과를 검증해 갈 것”이라고 말했다.

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